L’équipe dirigée par le Pr. Marina Cavazzana a réalisé en septembre 2014, à l’Hôpital Necker-Enfants malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, et à l’Institut Imagine, une thérapie génique sur un adolescent atteint de drépanocytose. L'AFP présente dans une dépêche les résultats prometteurs obtenus confirmant l'efficacité de cette stratégie thérapeutique d'avenir contre cette maladie héréditaire du sang, maladie génétique la plus fréquente au monde.