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@franceinfo - Drépanocytose : un premier patient français traité par thérapie génique

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Une équipe française détaille ce 2 mars ses premiers résultats relatifs à un traitement de la drépanocytose par thérapie génique. Quinze mois après l'insertion d'un gène correcteur dans les cellules souches productrices de cellules sanguines, le patient ne présente plus les symptômes de la maladie.

Début décembre 2016, une équipe internationale présentait lors d’un congrès d’hématologie les premiers résultats – extrêmement encourageants – d’une thérapie génique de la drépanocytose chez sept patients. Moins de trois mois plus tard, une équipe française publie les premiers résultats détaillés d’un essai clinique analogue, réalisé sur un adolescent à l’Hôpital Necker à Paris.

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