Hôpital Saint-Louis, AP-HP : Avancée majeure dans le traitement de patientes enceintes atteintes d’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN)

Des chercheurs français viennent d’accomplir une avancée considérable dans le traitement efficace de patientes enceintes atteintes d’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN). Cette maladie rare affectant les cellules du sang peut entraîner de graves complications pouvant aller jusqu’au décès, notamment en cas de grossesse.

Les résultats viennent d’être publiés dans la revue New England Journal of Medicine du 10 septembre 2015 par le Professeur Régis Peffault de Latour, du centre de référence maladies rares aplasie médullaire  de l’hôpital Saint-Louis (AP-HP – Université Paris-Diderot) en collaboration avec le Docteur Richard Kelly de l’hôpital de Leeds (Grande-Bretagne)¹.

L’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN) est une maladie rare des cellules sanguines qui touche principalement l’adulte jeune. Elle est caractérisée par une réponse inadaptée du système immunitaire qui détruit ses propres cellules, entraînant une diminution importante des cellules sanguines ayant des conséquences importantes sur la vie quotidienne. Cette maladie est aussi la cause de thromboses graves, notamment dans certaines situations comme la grossesse. Il y a moins de 10 ans, cette maladie entraînait le décès d’un patient sur deux avant l’âge de 50 ans².

Jusqu’alors, les patientes atteintes d’HPN ne pouvaient pas être enceintes, en raison d’un fort taux de mortalité maternelle et fœtale. L’utilisation de l’eculizumab (Soliris, Alexion pharmaceutical), un anticorps bloquant une molécule majeure du système immunitaire, a révolutionné la prise en charge de cette maladie, permettant aux patients de retrouver une espérance de vie similaire à celles des personnes du même âge non malades³.

Dans l’étude dont les résultats sont publiés aujourd’hui, aucun décès n’a été observé chez les 61 patientes traitées et les complications fœtales rapportées sont comparables à celles de la population générale. De plus, la plupart des enfants ont été suivis au moins deux ans après leur naissance et ne présentent aucun problème de développement. Ce travail a été réalisé sur 75 grossesses développées chez 61 patientes atteintes d’HPN et traitées par eculizumab.

Cette étude est le fruit d’une collaboration internationale qui a permis en peu de temps de recueillir des informations détaillées sur un grand nombre de grossesses survenant dans le monde chez des patientes avec HPN et traitées par eculizumab. Cette avancée importante illustre également la qualité de la prise en charge des maladies rares en France au sein de centres de référence dédiés et labellisés, et plus récemment de filières de santé qui permettent à chaque patient de recevoir rapidement un traitement adapté. Le centre de référence aplasie médullaire appartient à la filière Maladies rares Immuno-Hématologiques (MaRIH), basée à l’hôpital Saint-Louis (AP-HP – Université Paris-Diderot).

Références

1. Kelly RJ, Höchsmann B, Szer J, Kulasekararaj A, de Guibert S, Röth A, Weitz IC, Armstrong E, Risitano AM, Patriquin CJ, Terriou L, Muus P, Hill A, Turner MP, Schrezenmeier H and Peffault de Latour R. Eculizumab in Pregnant Patients
with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med 2015;373:1032-
2. Peffault de Latour R, Mary JY, Salanoubat C, Terriou L, Etienne G, Mohty M, Roth S, de Guibert S, Maury S, Cahn JY, Socié G. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: natural history of disease subcategories. Blood 2008;112(8):3099-106.

3. Kelly RJ, Hill A, Arnold LM, Brooksbank GL, Richards SJ, Cullen M, Mitchell LD, Cohen DR, Gregory WM and Hillmen P. Long-term treatment with eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: sustained efficacy and improved survival. Blood 2012;117:6786-92.

Contact chercheur :

Régis Peffault de Latour, Centre de référence aplasie médullaire HPN, Filière de santé maladies rares immuno-hématologiques (MaRIH), Université Paris-Diderot, Sorbonne Paris Cité, Assistance Publique Hôpitaux de Paris, Hôpital Saint-Louis, 1 avenue Claude Vellefaux, 75010 Paris. Email : regis.peffaultdelatour@aphp.fr