Le jeudi 29 janvier la revue « Prescrire » primait Orphacol en lui attribuant la « Pilule d’or ». « Ce prix qui récompense un médicament apportant des "réels progrès thérapeutiques" n’avait pas été décerné depuis 2007 », se réjouit l’APHP qui souligne que la molécule avait déjà reçu le prix Galien en décembre 2014.