Le laboratoire pharmaceutique Cell Therapies Research & Services (CTRS) obtient le plus haut niveau de l’Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR 1)* de la commission de transparence de la Haute Autorité de Santé pour le médicament orphelin Orphacol®, seul traitement des déficits de synthèse d’acide biliaire primaire, maladies extrêmement rares et la plupart du temps mortelles en l’absence de traitement. Orphacol® permet ainsi aux patients atteints de ces maladies d’éviter une transplantation hépatique, aux conséquences très lourdes notamment chez le très jeune enfant. Orphacol®, une valorisation exemplaire de l’innovation et la recherche à l’AP-HP Orphacol® est le premier médicament directement issu de la recherche académique de l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP) ayant obtenu une ASMR de niveau 1, concrétisant un partenariat de longue date, via son Agence Générale des Equipements et Produits de Santé (AGEPS), son Office de Transfert de Technologie et des Partenariats Industriels (OTT&PI) et le laboratoire CTRS. Illustration d’une collaboration exemplaire entre secteurs public et privé, Orphacol® est le fruit d’une longue et belle histoire médicale, pharmaceutique, industrielle, mais aussi humaine. Orphacol® démontre ainsi, de manière inédite, qu’il est possible de produire des médicaments pour un très faible nombre de patients. Cela constitue à la fois un challenge mais aussi un pari réussi, porteur d’espoir quant aux possibilités de développer d’autres médicaments pour d’autres maladies rares. Cette valorisation de l’innovation et de la recherche hospitalière issues des médecins et pharmaciens permet de créer des produits innovants et des entreprises, au bénéfice final des patients. Historique d’Orphacol® C’est à partir du début des années 90 que le Professeur Emmanuel Jacquemin (Service d’Hépatologie et de Transplantation Hépatique Pédiatriques, Hôpital Bicêtre, Hôpitaux Universitaires Paris Sud – AP-HP) démontre que l’administration d’acide cholique (principe actif d’Orphacol®) en traitement oral quotidien permet de traiter de jeunes patients atteints de pathologies métaboliques héréditaires extrêmement rares et graves. Ces deux maladies sont caractérisées par un déficit soit en 3β-hydroxy-Δ5-C27-stéroïde déshydrogénase/isomérase [3β-HSD] soit en Δ4-3-oxostéroïde 5β-réductase [Δ4-3-oxoR] qui entraîne une accumulation de substances toxiques (métabolites hépatotoxiques) et évolue vers une cholestase puis une insuffisance hépatique progressive irréversible et presque toujours létale en l’absence de traitement. Jusqu’à cette découverte, le seul traitement était la greffe de foie avec toutes ses conséquences, d’autant plus importantes que cet acte devait être réalisé le plus souvent dans les premiers mois ou les premières années de la vie. Les premiers résultats sont particulièrement spectaculaires et la pharmacie de l’hôpital Bicêtre produit les premières gélules. Au vue d’une demande pérenne et croissante, l’hôpital se tourne alors vers une autre structure de l’AP-HP : l’Agence Générale des Equipements et Produits de Santé (AGEPS) et l’Etablissement Pharmaceutique de l’AP-HP. Celle-ci est alors sollicitée en vue de la reprise de la production de cette préparation hospitalière. L’Etablissement Pharmaceutique de l’AP-HP obtient, en 2002, le statut de médicament orphelin pour ce produit. La décision d’obtenir une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) européenne est prise avec l’aide de l’Office du Transfert de Technologie et des Partenariats Industriels (OTT&PI). Un accord de licence exclusive est signé en 2007 avec le laboratoire CTRS qui assure le développement industriel et dépose cette demande. Le laboratoire CTRS enregistre l’acide cholique sous l’appellation ORPHACOL® et met le produit à disposition des patients, en France, grâce à des Autorisations Temporaires d'Utilisation (ATU). Le 12 septembre 2013, le médicament orphelin ORPHACOL® obtient son AMM européenne permettant ainsi de prendre en charge la centaine de patients qui pourraient être atteints sur le territoire européen. L’efficacité et la tolérance d’Orphacol® ont été largement démontrées. Après une médiane de durée de traitement de 16 ans, aucun patient n’a subi de transplantation hépatique. Tous les patients traités ont retrouvé rapidement une qualité de vie normale.
communiqué de presse du 4 mars 2014
