L’équipe dirigée par le Pr. Marina Cavazzana a réalisé en septembre 2014, à l’Hôpital Necker-Enfants malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, et à l’Institut Imagine, une thérapie génique sur un adolescent atteint de drépanocytose. Le Pr. Marina Cavazzana est intervenue dans l'émission "Inter Soir" de France Inter du 15 décembre dernier pour expliquer les résultats prometteurs obtenus.