Les équipes du Professeur Adams de l’hôpital Bicêtre, AP-HP, de l’Inserm (UMR 1195) et de l’Université Paris-Sud, rapportent des résultats positifs de la phase III de l’essai clinique relatif au Patisiran, un candidat médicament à base d’ARN Interférent (ARNi), qui empêche l’expression des protéines anormales, dans l’amylose héréditaire.L’amylose héréditaire est une maladie rare évolutive, qui engage le pronostic fonctionnel et vital des adultes atteints. Elle entraîne un dysfonctionnement de plusieurs organes et une perte d’autonomie.
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