Les résultats d'une étude de phase III menée par des équipes de l'hôpital Bicêtre AP-HP, Inserm et Université Paris-Sud, publiés dans la revue « The New England Journal of Medicine »,montrent un bénéfice du patisiran (un ARN interférent) au-delà des attentes dans la neuropathie amyloïde familiale à transthyrétine.
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