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EFFORHAB

Promoteur: 
AP-HP
Investigateur coordonnateur: 
DE LONLAY DEBENEY Pascale
Centre coordonnateur: 
AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades
Unité de Recherche Clinique coordonnatrice: 
URC Necker (HUNCK)
Établissement(s): 
  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades
Population: 
Patients
Statut de l’essai clinique: 
Inclusions en cours

«Etude de la corrélation entre l’épreuve d’effort, avec l’évaluation de la consommation en oxygène périphérique et du débit cardiaque chez les patients avec rhabdomyolyse aiguë liée à une maladie héréditaire du métabolisme, et le flux biochimique sur les myoblastes : évaluer le test d'effort comme un outil de suivi thérapeutique dans les rhabdomyolyses aiguës» (EFFORHAB)

La rhabdomyolyse est une maladie qui affecte les cellules musculaires et se manifeste par épisodes. Les facteurs pouvant déclencher une rhabdomyolyse aiguë sont le plus souvent la fièvre, l’effort ou le jeûne. Le diagnostic de cette maladie repose sur l’élévation des enzymes musculaires (créatine phosphokinase ou CPK) dans le sang. Cette atteinte musculaire peut parfois se compliquer de troubles ioniques, d’atteintes cardiaques et d’insuffisance rénale.
Le traitement des accès de rhabdomyolyse repose sur une hyperhydration et une surveillance clinique et biologique en milieu hospitalier. Il n’existe pas actuellement de traitement spécifique.
Il n’existe aucun moyen de prédire les récidives de cette maladie (accès de rhabdomyolyse), car les patients ne présentent que peu de signes cliniques en dehors des accès de rhabdomyolyse. De même, il est difficile de prédire la sévérité des épisodes de rhabdomyolyse. Tout ceci rend donc difficile le suivi thérapeutique au long cours des patients.
Cette recherche porte sur la corrélation des résultats de l’épreuve d’effort (consommation d’oxygène périphérique et débit cardiaque) réalisée par les patients dans le cadre de leur suivi, avec le flux biochimique sur leur myoblastes, la sévérité clinique du patient (âge d’apparition de la maladie, nombre d'épisodes aigus de rhabdomyolyse et présence ou non d'une cardiomyopathie) et le génotype du patient.
Ceci permettant par la suite d’évaluer l’épreuve d'effort comme outil de suivi thérapeutique dans les rhabdomyolyses aiguës.
Pour se faire, il est prévu d’inclure 40 personnes présentant une rhabdomyolyse liée à une maladie héréditaire métabolique, dans un seul établissement de soins, situé à l’hôpital Necker-Enfants Malades (Paris).
Il est également prévu d’inclure deux groupes de patients contrôles non malades appariés pour l'âge et le sexe aux patients présentant une rhabdomyolyse liée à une maladie héréditaire métabolique afin de comparer les tests d’effort et les myoblastes des patients atteints de rhabdomyolyse liée à une maladie héréditaire métabolique à ceux de patients sains, les vôtres si vous l’acceptez.
Patients contrôles non malades :
- 10 patients ayant réalisé des analyses cardio-respiratoires dans le cadre de leur soin aux résultats normaux seront nécessaires pour l’analyse des épreuves d’effort et de la fonction cardiaque des patients atteints de rhabdomyolyse liée à une maladie héréditaire métabolique.
- 6 patients ayant réalisé une biopsie musculaire, dont l’analyse a révélé un tissu normal et dont la biopsie a été conservée par la banque de myoblastes de l’Hôpital Cochin, seront nécessaires pour les études des flux biochimiques des myoblastes des patients atteints de rhabdomyolyse liée à une maladie héréditaire métabolique.

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