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AP-HP : Orphacol "Pilule d'or" de la revue Prescrire

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Le partenariat avec le laboratoire CTRS pour la prise en charge de maladies rares du foie est une nouvelle fois récompensé.

Le Jeudi 29 Janvier, Orphacol®, médicament mis au point par le Pr Emmanuel Jacquemin, chef de service hépato-gastro-entérologie pédiatrique de l’Hôpital Bicêtre-AP-HP, a été récompensé par la pilule d’Or de la revue Prescrire. Ce prix qui récompense un médicament apportant des « réels progrès thérapeutiques » n’avait pas été décerné depuis 2007. Orphacol®, développé en partenariat avec le laboratoire CTRS, avait déjà reçu en décembre 2014 le prix Galien. Une nouvelle fois, une équipe de recherche issue de l’AP-HP et le travail d’autres acteurs de l’Assistance Publique (AGEPS, OTT&PI) ont été salués par la remise de ce prix.

Orphacol® est destiné à traiter deux maladies hépatiques extrêmement rares concernant moins d’une centaine de patients en Europe et gravissimes (déficit en 3ß-hydroxy-C27-stéroïde déshydrogénase/isomérase [3ß HSD] ou en ∆4-3 oxostéroïde 5ß-réductase [∆4-3-oxoR]). Ces deux maladies sont caractérisées par une accumulation de substances toxiques (métabolites hépatotoxiques) et évoluent vers une cholestase* puis une insuffisance hépatique progressive irréversible et presque toujours létale en l’absence de traitement.

Jusqu’à cette découverte, le seul traitement était la greffe de foie avec toutes ses conséquences, d’autant plus importantes que cet acte devait être réalisé parfois dès les premiers mois de la vie. C’est à partir du début des années 90 que le Professeur Emmanuel Jacquemin de l’Hôpital Bicêtre, AP-HP, montre que l’administration d’acide cholique en traitement oral quotidien permet de traiter de jeunes patients atteints de ces pathologies métaboliques héréditaires. Les premiers résultats étant particulièrement significatifs, la pharmacie de l’hôpital Bicêtre produit les premières gélules relayée par la suite par l’Etablissement Pharmaceutique de l’AP-HP (AGEPS) qui obtient la désignation orpheline en 2002. La volonté étant alors d’aller jusqu’à l’AMM européenne, un accord de licence est signé en 2007 avec le laboratoire CTRS, avec l’aide de l’Office du Transfert de Technologie et des Partenariats Industriels (OTT&PI), qui finalise le développement industriel et dépose une demande d’AMM européenne. Le Laboratoire CTRS enregistre alors l’acide cholique sous l’appellation ORPHACOL® et obtient le 12 septembre 2013, l’AMM européenne permettant ainsi d’espérer prendre en charge la centaine de patients qui pourraient être atteints sur le territoire européen.

L’efficacité et la tolérance d’Orphacol® ont été largement démontrées. Après une médiane de durée de traitement de plus de 17 ans, aucun patient n’a eu à subir de transplantation hépatique. Tous les patients traités ont retrouvé rapidement une qualité de vie normale et trois femmes ont mené à terme sept grossesses donnant naissance à des enfants en bonne santé.

Après le plus haut niveau d’ASMR (niveau 1), attribué par la Haute Autorité de Santé, le Prix Galien, vient couronner ce partenariat de longue haleine entre l’AP-HP et le laboratoire CTRS. Orphacol® est ainsi l’illustration d’une collaboration exemplaire entre secteurs public et privé, fruit d’une longue et belle histoire médicale, pharmaceutique, industrielle, mais surtout humaine et ce, grâce à un esprit entrepreneurial partagé par tous. Orphacol® démontre ainsi, de manière inédite, qu’il est possible de produire des médicaments pour un très faible nombre de patients ; ce qui constitue à la fois un challenge mais aussi un pari réussi, porteur d’espoir quant aux possibilités de développement d’autres médicaments pour d’autres maladies rares.

*Cholestase : diminution ou arrêt de la sécrétion biliaire par le foie  

 

 

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