Lors de la cérémonie du PRIX GALIEN international, le 7 décembre 2016 à Paris, le laboratoire CTRS et le Professeur Emmanuel Jacquemin, chef de service d’Hépatologie et de Transplantation Hépatique Pédiatriques, de l’hôpital Bicêtre, AP-HP, ont été récompensés pour le médicament orphelin Orphacol®, issu d’un partenariat entre le laboratoire CTRS titulaire de l’AMM* et l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris.
Ce médicament est destiné à traiter deux maladies hépatiques extrêmement rares concernant moins d’une centaine de patients en Europe et gravissimes (déficit en 3ß-hydroxy-C27-stéroïde
déshydrogénase/isomérase [3ß HSD] ou en ∆4-3 oxostéroïde 5ß-réductase [∆4-3-oxoR]).
Ces deux maladies sont caractérisées par une accumulation de substances toxiques pour le foie et une absence de synthèse d’acide biliaire primaire (acide cholique). Elles évoluent vers une cholestase** puis une insuffisance hépatique progressive irréversible et presque toujours létale en l’absence de traitement.
Jusqu’à cette découverte, le seul traitement était la transplantation du foie avec toutes ses conséquences, d’autant plus importantes que cet acte devait être réalisé parfois dès les premières années de la vie.
C’est à partir du début des années 1990 que le Professeur Emmanuel Jacquemin montre que l’administration d’acide cholique en traitement oral quotidien permet de traiter de jeunes patients atteints de ces pathologies métaboliques héréditaires.
Les premiers résultats étant particulièrement significatifs, l’équipe de la pharmacie de l’hôpital Bicêtre, AP-HP (Docteur Anne-Marie Taburet) prépare les premières gélules, relayée par la suite par l’Etablissement Pharmaceutique de l’AP-HP (AGEPS) qui obtient pour l’acide cholique la désignation de médicament orphelin en 2002.
La volonté étant alors d’aller jusqu’à l’AMM européenne, avec l’aide de l’Office du Transfert de Technologie et des Partenariats Industriels (OTT&PI) de l’AP-HP, un accord de licence est signé en 2007 avec le laboratoire CTRS, qui finalise le développement industriel et dépose une demande d’AMM européenne.
Le Laboratoire CTRS enregistre alors l’acide cholique sous l’appellation ORPHACOL® et obtient le 12 septembre 2013, l’AMM européenne permettant ainsi d’espérer prendre en charge la centaine de patients qui pourraient être atteints sur le territoire européen.
L’efficacité et la tolérance d’Orphacol® ont été largement démontrées. Après une médiane de durée de traitement de 20 ans, aucun patient n’a eu à subir de transplantation hépatique. Tous les patients traités ont retrouvé rapidement une qualité de vie normale et trois femmes ont mené à terme huit grossesses donnant naissance à des enfants en bonne santé.
Après le plus haut niveau d’ASMR (niveau 1), attribué par la Haute Autorité de Santé, le Prix Galien France en 2014, le prix Galien International vient couronner ce partenariat entre l’AP-HP et le laboratoire CTRS. Au-delà de ces magnifiques récompenses notre plus belle satisfaction est certainement d’avoir pu doubler le nombre de patients traités et donc de leur avoir évité une issue fatale ou une transplantation hépatique. Nous continuons activement le travail de sensibilisation des médecins, en Europe et bien au-delà, en mettant aussi à leur disposition une plateforme centralisée de dépistage.
Orphacol® est ainsi l’illustration d’une collaboration exemplaire entre secteurs public et privé, fruit d’une longue et belle histoire médicale, pharmaceutique, industrielle, mais surtout humaine et ce, grâce à un esprit entrepreneurial partagé par tous.
Orphacol® démontre ainsi, de manière inédite, qu’il est possible de produire des médicaments pour un très faible nombre de patients; ce qui constitue à la fois un défi mais aussi un pari réussi, porteur d’espoir quant aux possibilités de développement d’autres médicaments pour d’autres maladies rares.
* Autorisation de mise sur le marché
**Cholestase : diminution ou arrêt de la sécrétion biliaire par le foie
A propos du Prix Galien International
Le Prix Galien International de la Recherche pharmaceutique est organisé tous les deux ans.
Il a pour but de récompenser des médicaments et des dispositifs médicaux récemment introduits sur le marché, lauréats d’un prix national.
Le comité d’honneur comprend les personnalités les plus éminentes du monde scientifique, parmi lesquelles plusieurs Prix Nobel. Le Prix Galien International est considéré comme la plus haute distinction attribuée à la recherche pharmaceutique.
A propos du Laboratoire CTRS
Créé en 2002, le laboratoire CTRS, société de droit français à capitaux exclusivement privés, s’est donné pour mission de développer, d’enregistrer et de commercialiser des produits destinés à traiter des maladies rares et graves pour lesquelles les approches thérapeutiques étaient très insuffisantes voire inexistantes. Rapidement, le laboratoire s’est tourné vers la mise en place de partenariats avec les structures académiques avec pour objectif de développer et faire connaître la richesse de la Recherche Française dans le seul intérêt des patients.
À propos de l’AP-HP : L’AP-HP est un centre hospitalier universitaire à dimension européenne mondialement reconnu. Ses 39 hôpitaux accueillent chaque année 8 millions de personnes malades : en consultation, en urgence, lors d’hospitalisations programmées ou en hospitalisation à domicile. Elle assure un service public de santé pour tous, 24h/24, et c’est pour elle à la fois un devoir et une fierté. L’AP-HP est le premier employeur d’Ile de-France : 100 000 personnes – médecins, chercheurs, paramédicaux, personnels administratifs et ouvriers – y travaillent. https://www.aphp.fr
L’Agence Générale des Equipements et Produits de Santé (AGEPS) met en œuvre la politique de l’AP-HP en matière d’équipements et de produits de santé. Prestataire de services pour les hôpitaux, elle est le service technique et pharmaceutique de l’AP-HP et a par ailleurs des missions nationales d’intérêt général. L’Office du Transfert de Technologie et des Partenariats Industriels (OTT&PI) de l’AP-HP protège et valorise toutes les innovations issues des équipes de l’AP-HP et intervient en collaboration avec l’Etablissement Pharmaceutique de l’AP-HP (AGEPS) pour valoriser le potentiel des innovations développées en son sein en apportant son expertise en stratégie de valorisation.
Le service d’hépatologie et de transplantation hépatique pédiatriques de l’hôpital Bicêtre, AP-HP s’intéresse à l’ensemble des maladies du foie et des voies biliaires chez l’enfant, qui sont des maladies rares pour la plupart. C’est un service référent national et international, labellisé centre de référence de maladies rares et plus de 1200 transplantations hépatiques y ont été réalisées. Une activité de recherche est développée dans l’unité Inserm U1174, ainsi qu’une activité d’enseignement national d’hépatologie pédiatrique.
