L’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris et la société Acer Therapeutics ont conclu le 3 août 2016 un accord exclusif mondial d’accès aux données de l’essai clinique BBEST (Beta-Blockers in Ehlers-Danlos Syndrom Treatment), promu par l’AP-HP dans le cadre du Programme hospitalier de recherche clinique de 2001, qui a démontré pour la première fois l’efficacité d’un traitement contre le syndrome vasculaire d’Elhers Danlos, une maladie génétique rare des tissus.
L’AP-HP permet à Acer Therapeutics d’accéder à la base de données de cet essai clinique en vue du développement et de l’exploitation commerciale du celiprolol pour traiter ce syndrome vasculaire d’Ehlers Danlos, notamment aux Etats-Unis.
Ce nouvel accord résulte d’échanges réguliers entre l’équipe de Pharmacologie clinique de l’Hôpital Européen Georges Pompidou AP-HP, dirigée par le Professeur Stéphane Laurent et le Professeur Pierre Boutouyrie, investigateur principal de l’étude BBEST, la Direction de la Recherche Clinique et du Développement* de l’AP-HP et la société Acer Therapeutics.
Les personnes atteintes du syndrome d'Ehlers-Danlos (SED) de type IV (ou syndrome d'Ehlers-Danlos vasculaire) ont la peau et les tissus, notamment vasculaires, extrêmement fragiles. Elles présentent des complications vasculaires graves comme des ruptures et des dissections (rupture partielle) de la paroi des grosses artères.
Le Professeur Boutouyrie, qui codirige l’équipe de Pharmacologie clinique de l’Hôpital européen Georges Pompidou AP-HP, a ainsi mis en place une étude multicentrique en France et en Belgique, mettant en relation les spécialistes du syndrome d’Ehlers-Danlos vasculaire, les généticiens et les médecins vasculaires pour tester l’efficacité du celiprolol. Ce béta-bloquant vasodilatateur est habituellement indiqué dans l’hypertension artérielle. L’étude BBEST a démontré son puissant effet thérapeutique dans la prévention des complications vasculaires graves du syndrome vasculaire d’Ehlers Danlos.
Selon le Professeur Boutouyrie, « Les patients traités par le celiprolol ont présenté trois fois moins d’événements majeurs que les patients non traités. Cela se traduit concrètement par moins d’hospitalisations, moins de souffrances, une augmentation franche de l’espérance de vie (leur survie médiane était avant de moins de 50 ans). Les résultats de cette étude, disponibles depuis septembre 2010, ont changé les pratiques en France notamment, et transformé la présentation de la maladie qui passe d’un mal incurable à une maladie chronique. En France ; près de 100% des patients sont traités par Celiprolol (prescription effectuée hors Autorisation de mise sur le marché - AMM). Malheureusement, le Celiprolol n’est pas encore disponible dans de nombreux pays ».
L’objectif de la société Acer Therapeutics est d’obtenir les autorisations de mise sur le marché et de commercialiser ce médicament, aux Etats-Unis et dans certains états d’Amérique Latine à court terme, puis de contribuer à l’obtention de l’indication en Europe et dans le reste du monde.
Chris Schelling, dirigeant et fondateur d’Acer Therapeutics, déclare quant à lui : « Cet accord entre l’AP-HP et Acer est un magnifique exemple de collaboration public-privé. La signature de cet accord constitue un évènement majeur, car il va nous permettre d’avancer rapidement le celiprolol vers un enregistrement à la Food Drug Administration. Ce traitement a le potentiel de sauver les vies des patients atteints par cette pathologie ultra-rare ».
* Pôle Transfert et Valorisation – OTT&PI et pôle Promotion
À propos de l’AP-HP : L’AP-HP est un centre hospitalier universitaire, acteur majeur de la recherche clinique en France et en Europe mondialement reconnu. Ses 39 hôpitaux accueillent chaque année 8 millions de personnes malades : en consultation, en urgence, lors d’hospitalisations programmées ou en hospitalisation à domicile. Elle assure un service public de santé pour tous, 24h/24, et c’est pour elle à la fois un devoir et une fierté. L’AP-HP est le premier employeur d’Île-de-France : 95 000 personnes – médecins, chercheurs, paramédicaux, personnels administratifs et ouvriers – y travaillent. https://www.aphp.fr
A propos d’Acer Therapeutics : Acer Therapeutics, basée à Cambridge, MA, Etats-Unis, développe des traitements thérapeutiques, validés par des preuves de concept tangibles, pour des maladies ultra-rares qui constituent des besoins médicaux non-couverts. Le portefeuille de candidats-médicaments de la société, à un stade avancé, inclut deux thérapies pour des pathologies sévères d’origine génétique, et qui ne bénéficient pas de traitements autorisés aux Etats-Unis : le syndrome vasculaire d’Ehlers-Danlos, et la leucinose (maladie du « sirop d’érable »). La société a levé à ce jour $12,25 millions en deux tours de financement. Pour plus d’information : www.acertx.com
