Lors de la 45e cérémonie du PRIX GALIEN France, le 4 décembre dernier à Monaco, le laboratoire CTRS et le Pr Emmanuel Jacquemin, chef de service hépato-gastro-entérologie pédiatrique de l’Hôpital Bicêtre, AP-HP ont été récompensés pour le médicament orphelin Orphacol®, issu d’un partenariat entre le laboratoire CTRS titulaire de l’AMM et l’Assistance Publique – Hôpitaux de Paris.
Ce médicament est destiné à traiter deux maladies hépatiques extrêmement rares concernant moins d’une centaine de patients en Europe et gravissimes (déficit en 3ß-hydroxy-C27-stéroïde déshydrogénase/isomérase [3ß HSD] ou en ∆4-3 oxostéroïde 5ß-réductase [∆4-3-oxoR]).
Ces deux maladies sont caractérisées par une accumulation de substances toxiques (métabolites hépatotoxiques) et évoluent vers une cholestase* puis une insuffisance hépatique progressive irréversible et presque toujours létale en l’absence de traitement. Jusqu’à cette découverte, le seul traitement était la greffe de foie avec toutes ses conséquences, d’autant plus importantes que cet acte devait être réalisé parfois dès les premiers mois de la vie. C’est à partir du début des années 90 que le Professeur Emmanuel Jacquemin de l’Hôpital Bicêtre, AP-HP, montre que l’administration d’acide cholique en traitement oral quotidien permet de traiter de jeunes patients atteints de ces pathologies métaboliques héréditaires. Les premiers résultats étant particulièrement significatifs, la pharmacie de l’hôpital Bicêtre produit les premières gélules relayée par la suite par l’Etablissement Pharmaceutique de l’AP-HP (AGEPS) qui obtient la désignation orpheline en 2002.
La volonté étant alors d’aller jusqu’à l’AMM européenne, un accord de licence est signé en 2007 avec le laboratoire CTRS, avec l’aide de l’Office du Transfert de Technologie et des Partenariats Industriels (OTT&PI), qui finalise le développement industriel et dépose une demande d’AMM européenne. Le Laboratoire CTRS enregistre alors l’acide cholique sous l’appellation ORPHACOL® et obtient le 12 septembre 2013, l’AMM européenne permettant ainsi d’espérer prendre en charge la centaine de patients qui pourraient être atteints sur le territoire européen.
L’efficacité et la tolérance d’Orphacol® ont été largement démontrées. Après une médiane de durée de traitement de plus de 17 ans, aucun patient n’a eu à subir de transplantation hépatique. Tous les patients traités ont retrouvé rapidement une qualité de vie normale et trois femmes ont mené à terme sept grossesses donnant naissance à des enfants en bonne santé. Après le plus haut niveau d’ASMR (niveau 1), attribué par la Haute Autorité de Santé, le Prix Galien, vient couronner ce partenariat de longue haleine entre l’AP-HP et le laboratoire CTRS. Orphacol® est ainsi l’illustration d’une collaboration exemplaire entre secteurs public et privé, fruit d’une longue et belle histoire médicale, pharmaceutique, industrielle, mais surtout humaine et ce, grâce à un esprit entrepreneurial partagé par tous. Orphacol® démontre ainsi, de manière inédite, qu’il est possible de produire des médicaments pour un très faible nombre de patients ; ce qui constitue à la fois un challenge mais aussi un pari réussi, porteur d’espoir quant aux possibilités de développement d’autres médicaments pour d’autres maladies rares.
*Cholestase : diminution ou arrêt de la sécrétion biliaire par le foie
EN SAVOIR PLUS
Le Prix Galien récompense, chaque année, des innovations thérapeutiques récentes mises à la disposition des professionnels de santé et des patients ainsi que des travaux de recherche pharmaceutique. Le comité d’honneur comprend les personnalités les plus éminentes du monde scientifique, parmi lesquelles plusieurs Prix Nobel. Le Prix Galien est considéré comme la plus haute distinction attribuée chaque année à la recherche pharmaceutique.
