L’équipe dirigée par le Pr. Marina Cavazzana a réalisé en septembre 2014, à l’Hôpital Necker-Enfants malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, et à l’Institut Imagine, une thérapie génique sur un adolescent atteint de drépanocytose. Le site Pourquoidocteur présente les résultats prometteurs obtenus, qui confirment l’efficacité de cette stratégie thérapeutique contre cette maladie du sang héréditaire, maladie génétique la plus fréquente au monde.