Pour la première fois au monde, cette maladie du sang a été traitée avec succès par une thérapie génique à l’hôpital Necker à Paris.
Deux ans après, le patient est en rémission complète.
C’est un espoir majeur face à une maladie du sang qui touche 250 000 bébés à la naissance chaque année à l’échelle de la planète. Pour la première fois au monde, un patient atteint de drépanocytose a été traité avec succès par thérapie génique. Publiée hier dans le New England Journal of Medicine, cette avancée a été obtenue par une équipe de l’hôpital Necker à Paris et l’Institut Imagine.
« Ce patient, aujourd’hui âgé de 15 ans, va très bien. Il n’a plus aucun signe de la maladie. Même avec deux ans de recul, on préfère rester prudent et parler de rémission plutôt que de guérison. Mais tout laisser à penser que son état va rester stable », explique le professeur Marina Cavazzana, responsable du département de biothérapie à Necker.
