L’AP-HP, premier centre européen d’essais cliniques, et GoLiver Therapeutics, start-up spécialisée dans le développement de Médicaments de Thérapie Innovante, annoncent la signature d'un protocole d’accord qui a pour objectif l’élaboration du design et la mise en place d’essais cliniques de phase I/IIa pour le traitement des insuffisances hépatiques aiguës. Ces essais cliniques seront menés au sein de l’hôpital Paul Brousse AP-HP, établissement spécialisé dans la prise en charge de pathologies hépatobiliaires et ayant déjà mené des essais cliniques de thérapies innovantes pour le foie.
Les maladies du foie sont responsables de plus de deux millions de décès dans le monde. La greffe de foie est actuellement le seul traitement curatif reconnu pour les maladies hépatiques au stade terminal. Cependant, il existe une pénurie de greffons hépatiques. Tous les ans, seules 30 000 greffes de foies sont réalisées car le nombre de greffons transplantables est très faible : moins de trois foies de donneurs pour 10 demandes.
GoLiver Therapeutics propose une solution alternative basée sur la capacité extraordinaire et unique du foie à se régénérer et à multiplier ses propres cellules métaboliques, les hépatocytes. La start-up développe des candidats médicaments de thérapie innovante consistant en une solution injectable de cellules hépatiques congelées, fabriquées à partir de cellules souches pluripotentes, pour une médecine régénérative des insuffisances hépatiques sévères, sans solution thérapeutique de recours autre que la greffe de foie.
Les critères principaux de l’étude seront de démontrer que le traitement de GoLiver Therapeutics est bien toléré et apporte des premières preuves d’efficacité sur l'homme pour pallier le manque de greffons à transplanter en nombre et à temps. La première indication thérapeutique visée est l’insuffisance hépatique aiguë pour ensuite s’étendre à d’autres maladies hépatiques comme les cirrhoses décompensées.
