Approches volatolomiques pour l’étude des modulateurs de CFTR

À propos

Votre enfant va commencer un traitement par Kaftrio® destiné à améliorer les symptômes de la mucoviscidose. Certains patients s’améliorent plus que d’autres pour une raison encore inconnue. C’est pourquoi de nombreuses recherches tentent de prédire la réponse des patients à ces nouveaux traitements. Nous vous proposons d’évaluer la composition de l’air exhalé avant et après l’initiation du nouveau traitement Kaftrio®. L’analyse et le recueil de l’exhalât est simple et non invasif même pour les très jeunes enfants. L‘objectif est de détecter des modifications dans la composition de l’exhalât à l’initiation du traitement. Cette étude permettrait de savoir si ces modifications pourraient alors servir d’indicateurs d’efficacité clinique et/ou de marqueurs pour prédire en amont quels patients pourraient bénéficier du traitement. Pour répondre à la question posée dans la recherche, il est prévu d’inclure 20 personnes atteintes de mucoviscidose et initiant le traitement Kaftrio® à l’hôpital Necker situé à Paris. Les examens cliniques, recueils d’échantillons et analyses d’exhalât en temps réel se dérouleront au CRCM de l’hôpital Necker. Dans la recherche proposée, nous allons évaluer l’évolution de la composition de l’air exhalé après l’initiation du traitement au Kaftrio® grâce à des méthodes de spectrométrie de masse. Votre enfant bénéficiera d’un suivi rapproché avec des analyses et prélèvements d’air exhalé avant l’initiation du traitement, dans la semaine qui suit et enfin à un mois de traitement. L’analyse d’exhalât aura lieu le matin à jeun, dès votre arrivée au CRCM. Elle sera d’abord réalisée en temps réel : votre enfant expire directement et normalement dans une machine à travers un embout buccal pendant 1 à 2 min. Cette machine, très simple d’utilisation, ne détecte pas tous les marqueurs dans l’exhalât. Pour cette raison, l’exhalât sera également recueilli sur des cartouches qui seront ensuite analysées en laboratoire. Pour cela, nous demanderons à votre enfant de respirer normalement et tranquillement pendant 5 à 7 min dans un petit dispositif comportant un masque ou un embout buccal relié à des cartouches qui permettent de fixer les marqueurs exhalés. En parallèle, des examens de routine seront réalisés (test de la sueur, fonction respiratoire, analyses de sang, de crachat et d’urine). Des traitements informatiques poussés utilisant des algorithmes d’intelligence artificielle permettront de détecter des modifications mêmes infimes dans la composition de l’exhalât des patients, et le cas échéant de corréler ces changements avec les autres marqueurs cliniques.