Étude de sécurité d’utilisation de la Rapamycine dans le
traitement de la polypose adénomateuse familiale de l’enfant.

À propos

Pourquoi cette recherche ? À ce jour, il n’existe pas de médicament pour soigner la polypose adénomateuse familiale (PAF). Cependant, un médicament appelé le sirolimus ou rapamycine est déjà utilisé chez des adultes pour traiter d’autres maladies, mais chez l’enfant, il n’est pas encore autorisé, même s’il est administré depuis de nombreuses années chez les enfants greffés par exemple. Des données scientifiques laissent penser que ce médicament, pourrait être efficace sur les polypes et pourrait limiter les complications de la maladie. Quel est son but ? Le but de cette recherche est de vérifier que ce médicament est bien supporté aux doses choisies par les médecins. Pour cela, vous devrez prendre le médicament pendant 3 mois à une dose calculée à partir de votre poids. Puis, à une dose adaptée (0,5 mg supérieure à la posologie de la fin de la 1ère période) les 3 mois suivants. Ces deux phases de traitements seront séparées d’une période de 21 jours durant lesquels vous ne prendrez pas le traitement. Ainsi, durant toute la durée de l’étude, le médecin vous posera des questions pour savoir si vous supportez bien ce médicament, et la dose pourra être adaptée si besoin.