Etude nationale multicentrique randomisée en double aveugle de phase III versus placebo, visant à évaluer l’efficacité de l’azathioprine dans la prévention de poussées chez les patients atteints des Maladies Associées aux anticorps anti-Myelin Oligodendrocyte Glycoprotein (MOGAD) après un premier épisode.

À propos

La maladie associée aux anticorps anti-MOG (MOGAD) est une pathologie inflammatoire rare du système nerveux central (cerveau, moelle épinière, nerf optique), de découverte récente. La MOGAD touche préférentiellement les jeunes adultes, et se caractérise par une évolution différente de la sclérose en plaques ou de la neuromyélite optique (Maladie de Devic). Il s’agit d’une maladie certes rare, mais de mieux en mieux caractérisée, et on estime qu’environ 150 nouveaux patients adultes sont identifiés chaque année en France. La maladie, initialement décrite comme monophasique (un seul épisode neurologique), semble en réalité rechuter assez fréquemment et ce risque est d’environ 50% après deux ans de suivi. Ces poussées peuvent être parfois sévères, mais récupèrent le plus souvent très bien. Il existe actuellement peu de données scientifiques permettant de guider la prise en charge thérapeutique de cette maladie. La nécessité d’un traitement dès le premier épisode reste à déterminer. En effet, si la majorité des patients ne gardera pas de séquelle du premier épisode, environ un quart d’entre eux peut présenter des séquelles gênantes dans la vie quotidienne. Il est par ailleurs important de tenir compte des effets indésirables potentiels des traitements proposés notamment le risque infectieux. La maladie est extrêmement sensible à la cortisone. Cependant, la cortisone prolongée est responsable de nombreux effets qui empêchent de garder ce traitement à long terme. Un traitement de relais par immunosuppresseur est généralement proposé. Le traitement immunosuppresseur de relais actuellement le plus souvent proposé est l’azathioprine. L’objectif principal de cette étude est d’évaluer si le traitement par azathioprine permet de retarder ou d’empêcher la survenue d’une nouvelle poussée après un premier épisode de MOGAD, en comparaison au placebo. D’autres critères, dits secondaires, seront évalués et concernent notamment le handicap moteur et visuel ainsi que la qualité de vie. 126 patients seront inclus dans cette étude répartis en deux groupes égaux : un groupe recevant le traitement et un groupe recevant un placebo. Toutes les personnes de 18 ans et plus ayant présenté un premier épisode de la maladie dans les trois mois peuvent être inclues dans l’étude. L’inclusion, puis les visites de suivi auront lieu dans l’hôpital dans lequel vous a été proposée cette étude. La durée de suivi est de trois ans. Afin de pouvoir détecter tout évènement lié à la tolérance du produit et évaluer l’efficacité de l’azathioprine pour votre maladie, votre médecin-investigateur devra vous voir à intervalles réguliers. La durée totale de cette étude est de 6 ans qui comprend 3 ans d’inclusion et 3 ans de suivi.