Amélioration de l'hémolyse et des dommages aux organes dans la drépanocytose traitée par VoxElotor. Etude de phase II ouverte en une étape

À propos

Cette recherche porte sur la Drépanocytose, maladie génétique causée par une forme génétique anormale de l'hémoglobine qui fragilise les globules rouges. Il en résulte une hémolyse accélérée (destruction des globules rouges) conduisant à une anémie (réduction anormale du taux d'hémoglobine dans le sang) chronique sévère. Cette hémolyse est également responsable d’une inflammation grave et d’un dysfonctionnement des vaisseaux sanguins entrainant des dommages aux organes. Nous supposons que le traitement expérimental Voxelotor diminuera cette hémolyse et augmentera la masse totale d’hémoglobine avec des effets bénéfiques sur le fonctionnement des organes (cœur, rein, foie, cerveau, ...). Il est prévu d’inclure 30 personnes adultes ayant une anémie hémolytique chronique sévère avec des effets secondaires négatifs sur les organes, au CHU Henri Mondor, dans l’Unité des Maladies Génétiques du Globule Rouge (UMGGR). En quoi consiste la recherche ? Dans la recherche proposée, l’effet du Voxelotor (GBT 440) sur la réduction de l’hémolyse sera évalué, en mesurant le taux d’hémoglobine lors de votre inclusion, 24 semaines puis 48 semaines après votre inclusion. D’autres paramètres seront mesurés afin d’évaluer l’impact de ce traitement sur l’amélioration du fonctionnement du rein et du cerveau. Pour cela des prélèvements sanguins, des images et des examens médicaux seront réalisés spécifiquement pour cette recherche. Tous les patients auront le Voxelotor dont la dose usuelle est de 1500mg/jour par voie orale (3 comprimés de 500mg en une prise). Une adaptation de dose est réalisable par votre médecin et en cas d’arrêt du traitement, la posologie sera de 1000mg pendant 14 jours puis arrêt définitif des prises. Si vous souhaitez interrompre le traitement au cours de l’étude, il est important que vous informiez votre médecin avant de le faire.