Efficacité du Propranolol pour le traitement des hémangioblastomes du système nerveux central dans le cadre de la maladie de von Hippel-Lindau : un essai clinique randomisé contrôlé

À propos

La maladie de von Hippel-Lindau (VHL), est une maladie génétique, de prédisposition au développement de tumeurs bénignes ou malignes dans une ou plusieurs parties du corps, au niveau du cerveau, des yeux, du pancréas et des reins. La plupart des patients porteurs de la maladie de VHL développent, au cours de leur vie, des hémangioblastomes mutiples du système nerveux central (HB du SNC). Il s’agit d’une tumeur vasculaire bénigne causée par une croissance anormale des vaisseaux sanguins qui forment des nœuds, qui se produisent le plus souvent dans le cervelet et la moelle épinière et moins fréquemment dans le tronc cérébral. Le traitement actuel des HB du SNC est chirurgical, les patients n’étant opérés que lorsque les HB deviennent symptomatiques. Un patient ayant des HB multiples peut avoir besoin à de multiples interventions, qui peuvent laisser progressivement des séquelles neurologiques lourdes. Plusieurs traitements ont été proposés et testés en alternative à la chirurgie ou pour la retarder. Aucune de ces études n’a mis en évidence une balance bénéfices-risques favorable. Néanmoins, le propranolol (un bêta-bloquant), est utilisé avec succès pour le traitement des hémangiomes infantiles, tumeur vasculaire la plus fréquente des nouveau-nés et son efficacité a été mise en évidence lors d’une étude clinque, mais qui ne concernait que des HB rétiniens (tumeurs de la rétine). La seule étude ayant évalué l’effet du propranolol sur les HB du SNC a été réalisée sur des données des patients déjà existantes et sur un nombre limité de patients. Elle montrait néanmoins une diminution de la vitesse de croissance des HB. Nous proposons de réaliser cette recherche afin d’évaluer l’efficacité du propranolol sur la croissance des hémangioblastomes du système nerveux central, chez des patients atteints par la maladie de von Hippel-Lindau. La sécurité du propranolol sera également évaluée. Pour répondre à la question posée dans la recherche, il est prévu d’inclure 85 personnes présentant des hémangioblastomes du système nerveux central dans le cadre d’une maladie de von Hippel-Lindau. Les patients seront recrutés et suivis dans le service de neurochirurgie de CHU Bicêtre, en collaboration avec le Réseau National de Référence pour Cancers Rares de l’Adulte PREDIR.