Essai multicentrique, randomisé, en double insu contre placebo visant à évaluer l'efficacité de la fampridine chez des patients atteints de l’ataxie spinocérébelleuse SCA27B due à une expansion GAA dans le gène FGF14.

À propos

Les ataxies spinocérébelleuses (SCA) sont des maladies rares qui affectent certaines parties du cerveau, comme le cervelet et le tronc cérébral. Le sous-type SCA27B, décrit très récemment, représente 15% de ces ataxies cérébelleuses. Cette forme apparait à l’âge adulte et peut se manifester par des épisodes soudain de troubles de la coordination et/ou d’une vision double (diplopie). À ce jour, il n'existe aucun traitement efficace pour cette maladie. L'étude TREAT-FGF14 a pour but d’évaluer l'efficacité d'un médicament appelé fampridine pour traiter l'ataxie spinocérébelleuse de type SCA27B. La fampridine à libération prolongée est déjà utilisée pour améliorer la marche chez les adultes atteints de sclérose en plaques (SEP). Nous pensons que la fampridine pourrait réduire certains symptômes de la maladie, comme les troubles de la marche et les problèmes de mouvements oculaires. Cela pourrait également améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de SCA27B. En quoi la recherche consiste-t-elle ? L’étude TREAT-FGF14 a pour objectif principal d’évaluer l’efficacité d’un traitement de 12 semaines (3 mois) avec la fampridine chez des personnes atteintes d’ataxie spinocérébelleuse de type SCA27B. Elle évaluera également : l’efficacité du traitement après 2 semaines, l’action du traitement sur les signes cliniques de la maladie et s’il persiste après 1 mois d’arrêt, l’impact du traitement sur la qualité de vie des participants à l’étude. Afin de déterminer si la fampridine est efficace chez des participants atteints de SCA27B, il est nécessaire de réaliser une étude contre placebo, en double aveugle. Cela signifie que nous évaluerons l’effet de la fampridine en comparant deux groupes de 35 patients ; un groupe recevra la fampridine et l’autre groupe recevra le placebo. Le placebo est un produit neutre, sans principe actif. Pour cela, il est prévu d’inclure 70 personnes atteintes de SCA27B, dans différents établissements de soins associés à la filière de santé maladies rares BRAIN-TEAM, tous situés en France. La durée de participation de chaque patient est de 4 mois +/- 13 jours (3 mois sous traitement et 1 mois sans traitement). La durée prévisionnelle de la recherche quant à elle est de 19 mois +/- 13 jours (≈ 1.5 ans). La durée de la recherche pourra être prolongée si le nombre de patients nécessaires à celle-ci n’a pas été atteint. Cette recherche bénéficie de financement public.