Utilisation des cellules souches mésenchymateuses allogéniques dérivées de tissu adipeux pour le traitement de la sclérodermie systémique sévère: étude clinique de phase I/II randomisée.

À propos

La sclérodermie systémique est une maladie auto-immune chronique rare avec d’importants besoins thérapeutiques. Aujourd’hui aucun traitement en dehors de l’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques périphériques (ACSHP) n’a fait la preuve de son efficacité à court, moyen et long terme sur l’évolution des formes sévères de votre affection. Cependant, l’utilisation de cette procédure reste réservée aux patients les plus atteints, ou est contre-indiquée à un stade trop tardif de la maladie. Les cellules stromales mésenchymateuses (CSM) sont des cellules capables d'agir sur la réparation et la régénération tissulaires par différents mécanismes allant du remplacement cellulaire à la modulation des réponses immunitaires et inflammatoires. Cette étude examine la tolérance et l’efficacité des injections répétées de Cellules Stromales Mésenchymateuses (CSM) provenant de tissu adipeux, pour le traitement de la sclérodermie systémique sévère ou rapidement progressive. Cette étude s’adresse aux patients pour lesquelles : Le traitement par autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (ACSHP) est contre-indiquée, non souhaitée ou inefficace ; ou les traitements par immunosuppresseurs conventionnels (comme le Mycophenolate Mofetyl ou le Méthotrexate) n’ont pas fonctionné ou de manière insuffisante, ou ont provoqué des effets indésirables nécessitant l’arrêt du traitement pendant au moins 3 mois. Pour répondre à la question posée dans la recherche, il est prévu d’inclure 18 personnes atteintes de sclérodermie systémique sévère ou rapidement progressive dans l’un des 2 centres suivants en France. L'étude durera deux ans, la participation de chaque patient durera un an.