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Traitement de la mucoviscidose : le Kaftrio/Kalydeco pourrait être efficace pour près de la moitié des patients sans mutation F508del

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traitement de la mucoviscidose
Traitement de la mucoviscidose -

L’équipe du Service de Pneumologie/Centre de Référence Maladies Rares de la Mucoviscidose de l’hôpital Cochin-Port Royal AP-HP, de l’Inserm et d’Université Paris Cité, coordonnée par le Pr Pierre-Régis Burgel, a étudié l’efficacité d’un traitement (Kaftrio/Kalydeco) contre la mucoviscidose chez des patients qui n’en bénéficient pas actuellement du fait de l’absence de mutation F508del.

Les résultats de cette étude, financée par l’association Vaincre la Mucoviscidose, la Filière Muco CFTR et la Société Française de la Mucoviscidose, ont fait l’objet d’une publication le 16 février 2023 dans la revue European Respiratory Journal.

Le Kaftrio/Kalydeco (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, ETI) est autorisé par l’Agence européenne du médicament dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).

La Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis l’a approuvé pour les patients porteurs d’au moins un variant rare du gène CFTR appartenant à une liste de 177 variant rares.

 

La mutation F508del est retrouvée chez 82% des patients en France. 18% des patients atteints de mucoviscidose sont ainsi exclus de ce traitement très efficace1 qui permet notamment de diminuer la toux et l’encombrement bronchique, d’améliorer la fonction pulmonaire et d’éviter des greffes pulmonaires chez les patients éligibles.

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