Mis à jour le 10/02/2025
Un premier essai clinique pour soigner la surdité de l'enfant
Audiogene est le premier essai clinique en France visant à tester un médicament de thérapie génique, le SENS-501, développé par la Biotech Sensorion, pour traiter chez des enfants une surdité héréditaire, dite DFNB9, due à des mutations du gène OTOF qui code la protéine appelée otoferline. Aujourd’hui la prise en charge habituelle de cette surdité est l’implantation cochléaire bilatérale.
L’objectif de cette étude clinique, qui vient de recevoir l’autorisation de lancement en France, est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité d'un nouveau médicament de thérapie génique chez des enfants sourds profonds âgés de 6 mois à 31 mois. Audiogene a été développé par un consortium français qui regroupe des équipes de l’Institut de l’Audition, centre de recherche de l’Institut Pasteur, du service ORL et du Centre de Recherche en Audiologie pédiatrique de l’hôpital Necker-Enfants malades AP-HP ainsi que de Sensorion et de la Fondation Pour l’Audition. L’étude a également été soumise dans d’autres pays européens et l’évaluation est en cours.
L’objectif de ce traitement est de restaurer l’audition. Concrètement, une copie du gène normal de l’otoferline sera injectée au niveau de l’oreille interne déficiente des enfants. Le médicament SENS-501 devrait permettre de corriger l’anomalie génétique des cellules de l’oreille interne des enfants malades et de restaurer leur fonctionnement et ainsi l’audition.