La greffe de moelle osseuse, traitement de référence, et les alternatives thérapeutiques innovantes : le point sur le traitement des leucémies aiguës

Le Pr Emmanuel Raffoux, chef du service d’hématologie adultes à l’hôpital Saint-Louis et président de la collégiale d’hématologie clinique, revient sur la nécessité de promouvoir les dons. Il évoque également les nouvelles perspectives en matière de traitements des cancers du sang, notamment des leucémies aiguës, pour lesquelles de nouvelles thérapies permettent de diminuer le recours à la greffe.

Quel est l’intérêt de la greffe de moelle osseuse ? Est-il difficile de trouver des donneurs compatibles ?

Les greffes de moelle osseuse sont utilisées pour traiter certains cancers du sang : leucémies, lymphomes. Les frères et sœurs du patient atteint d’une leucémie aiguë ont une chance sur quatre d’être parfaitement compatibles. Si ce n’est pas le cas, il existe deux alternatives :

• trouver un donneur compatible dans les fichiers français et internationaux ;
• réaliser une greffe « haplo-identique » ou « semi-identique » dans laquelle le niveau de compatibilité correspond partiellement à celui du patient. Ce qui accroît les chances de trouver un donneur parmi les parents, les enfants, ou les frères et sœurs.

Cela étant, avoir un donneur 100 % identique reste la solution la plus sûre. C’est la raison pour laquelle il faut continuer à promouvoir le don, inciter à s’inscrire sur le fichier des donneurs et faire de la pédagogie sur le sujet.

Au-delà, des innovations thérapeutiques nous conduisent, dans certaines situations, à choisir des traitements alternatifs à la greffe.

« Il faut continuer à promouvoir le don, inciter à s’inscrire sur le fichier des donneurs et faire de la pédagogie sur le sujet. »

Quelles sont ces innovations ?

Le traitement de la leucémie lymphoblastique, qui touche en majorité les enfants, a fait de grands progrès grâce à l’immunothérapie. Le médicament blinatumomab, utilisé depuis une quinzaine d’années pour les cas de rechutes ou pour les patients dont la maladie résiduelle reste positive – persistance d’un faible nombre de cellules leucémiques - est désormais prescrit comme traitement de première ligne. Cette forme d’immunothérapie change radicalement le pronostic des patients concernés et permet de se passer de la greffe dans certaines situations. Début 2025, nous avons démarré un protocole ambitieux qui vise ainsi à « randomiser » la greffe – c’est-à-dire à étudier le fait de ne plus faire de greffe de moelle osseuse dans ce cadre. C’est une première mondiale dont nous aurons les résultats d’ici trois à quatre ans.

En ce qui concerne les leucémies aiguës myéloïdes, les chercheurs sont parvenus à identifier des sous-groupes de maladies. Dès lors, les thérapies ciblées, en complément de la chimiothérapie, peuvent se révéler très efficaces. De nouvelles générations de ces médicaments – inhibiteurs FLT3, inhibiteurs d’IDH 1 - arrivent désormais à maturité.

Si la greffe reste indéniablement le traitement de référence, il s’agit d’un traitement lourd, avec des conséquences multiples sur la vie des patients. Ces nouvelles pistes thérapeutiques élargissent l’arsenal au bénéfice des patients.