:Étude multicentrique en ouvert de 20 semaines évaluant l’efficacité et l’innocuité du APREMILAST chez des patients adultes et enfant de plus de 6 ans atteints d’une épidermolyse bulleuse simplex généralisée

À propos

L'épidermolyse bulleuse simple (EBS) est caractérisée par une fragilité de la peau et des muqueuses entraînant des bulles et des érosions douloureuses après un traumatisme mineur. La prise en charge des patients est multidisciplinaire et principalement symptomatique avec pansements quotidiens des plaies, protection cutanée, traitement des douleurs et démangeaisons, soutien psychologique et nutritionnel, soins bucco-dentaires etc… Les patients et leurs familles doivent éviter autant que possible les traumatismes, la chaleur et les frictions. L'environnement familial, scolaire et professionnel doit être adapté à la peau fragile des patients. Dans une étude récente, nous avons montré que les patients atteints d'EBS-sévère présentent des caractéristiques cliniques de maladie inflammatoire de la peau. Sur la base de ces données, nous avons examiné l'effet de l'aprémilast chez 4 adultes patients EBS-sevére : une diminution notable et durable du nombre de bulles a été observée, avec une tolérance digestive acceptable chez 3. Nous proposons donc de réaliser une étude descriptive, ouverte, impliquant plusieurs centres et prospective* pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'aprémilast chez les patients atteints d'EBS-sevére. Le but de l’étude à laquelle nous proposons de participer est d’évaluer l’intérêt et l’innocuité d’un traitement par APREMILAST pour traiter l’épidermolyse bulleuse simple généralisée sévère. Pour cela nous allons évaluer si un traitement par APREMILAST comprimé à 30 mg, deux prises par jour permet de diminuer significativement le nombre moyen de bulles par jour. Les autres paramètres qui seront évalués sont l’innocuité du traitement et son effet sur la sévérité de la maladie, les démangeaisons, la douleur, qualité de vie. Ces paramètres seront évalués après une première période de traitement de 8 semaines, puis après un arrêt de 4 semaines et enfin après une seconde période de traitement de 8 semaines. Cette recherche se déroulera dans plusieurs établissements de santé en France. Il est attendu l’inclusion de 20 patients. Votre participation à l’étude durera 6 mois. Et la durée totale de l’étude est de 24 mois