Étude multicentrique en ouvert de 20 semaines évaluant l’efficacité et l’innocuité du APREMILAST chez des patients adultes et enfant de plus de 6 ans atteints d’une épidermolyse bulleuse simplex généralisée

EBULO

Promoteur

CHU Nice

Investigateur coordonnateur

CHAVERINI Christine

Centre coordonnateur

Centre Hospitalier Universitaire Nice

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

L'épidermolyse bulleuse simple (EBS) est caractérisée par une fragilité de la peau et des muqueuses entraînant des bulles et des érosions douloureuses après un traumatisme mineur. La prise en charge des patients est multidisciplinaire et principalement symptomatique avec pansements quotidiens des plaies, protection cutanée, traitement des douleurs et démangeaisons, soutien psychologique et nutritionnel, soins bucco-dentaires etc… Les patients et leurs familles doivent éviter autant que possible les traumatismes, la chaleur et les frictions. L'environnement familial, scolaire et professionnel doit être adapté à la peau fragile des patients. Dans une étude récente, nous avons montré que les patients atteints d'EBS-sévère présentent des caractéristiques cliniques de maladie inflammatoire de la peau. Sur la base de ces données, nous avons examiné l'effet de l'aprémilast chez 4 adultes patients EBS-sevére : une diminution notable et durable du nombre de bulles a été observée, avec une tolérance digestive acceptable chez 3. Nous proposons donc de réaliser une étude descriptive, ouverte, impliquant plusieurs centres et prospective* pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'aprémilast chez les patients atteints d'EBS-sevére. Le but de l’étude à laquelle nous proposons de participer est d’évaluer l’intérêt et l’innocuité d’un traitement par APREMILAST pour traiter l’épidermolyse bulleuse simple généralisée sévère. Pour cela nous allons évaluer si un traitement par APREMILAST comprimé à 30 mg, deux prises par jour permet de diminuer significativement le nombre moyen de bulles par jour. Les autres paramètres qui seront évalués sont l’innocuité du traitement et son effet sur la sévérité de la maladie, les démangeaisons, la douleur, qualité de vie. Ces paramètres seront évalués après une première période de traitement de 8 semaines, puis après un arrêt de 4 semaines et enfin après une seconde période de traitement de 8 semaines. Cette recherche se déroulera dans plusieurs établissements de santé en France. Il est attendu l’inclusion de 20 patients. Votre participation à l’étude durera 6 mois. Et la durée totale de l’étude est de 24 mois

Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

    Adresse :

    149 rue de Sèvres
    75743 PARIS CEDEX15
    France

  • AP-HP - Hôpital Saint Louis

    Adresse :

    1 avenue Claude Vellefaux
    75475 PARIS CEDEX10
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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Si l’essai est coordonné par un médecin de l’AP-HP, votre demande lui est directement transmise. Lorsque l’essai est conduit par un médecin extérieur à l’AP-HP, votre demande est d’abord reçue par un médecin de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) de l’AP-HP. Ce médecin, également tenu au secret médical, se charge ensuite de la transmettre au médecin coordonnateur externe responsable de l’essai. 

Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.

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