Essai multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, à dose répétée, évaluant l’efficacité, l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du HZN-825 chez des patients atteints de sclérose systémique cutanée diffuse (ScScd)

À propos

L’objectif de cette étude est d’obtenir des informations sur la sécurité, l’efficacité et la tolérance d’un médicament appelé HZN-825 pour le traitement de la sclérose systémique cutanée diffuse Environ 300 patients, hommes et femmes âgés de 18 à 75 ans inclus, devraient participer à cette étude. Jusqu’à 135 sites réaliseront l'étude dans le monde. L’étude à laquelle vous avez été invité(e) à participer comparera deux doses différentes de HZN-825 à un placebo (un traitement « factice »). Le placebo ressemble au médicament expérimental mais ne contient pas le principe actif présent dans le HZN-825. Si vous décidez de prendre part à cette étude, vous serez « randomisé » dans un groupe de traitement. La randomisation signifie que le traitement qui vous est administré vous a été attribué de manière aléatoire. Ni vous ni le médecin de l’étude ne sauront si vous avez reçu l’un des médicaments expérimentaux ou le placebo. Tous les comprimés auront la même apparence. Tous les groupes prendront 4 comprimés par jour. Vous prendrez 2 comprimés par voie orale le matin et 2 comprimés le soir, à chaque fois pendant un repas. Selon le groupe de traitement dans lequel vous avez été randomisé, vous prendrez chaque jour les médicaments suivants : • • HZN-825 300 mg : 2 comprimés de HZN-825 le matin et 2 comprimés de placebo le soir • • HZN-825 600 mg : 2 comprimés HZN-825 le matin et 2 comprimés HZN-825 le soir • • Placebo : 2 comprimés de placebo le matin et 2 comprimés de placebo le soir En cas d'urgence médicale, nous pourrons savoir à quel groupe vous avez été assigné. Environ 1/3 (33%) des participants à l'étude recevront le placebo (33% de probabilité). Les autres participants recevront l'un des deux traitements médicamenteux expérimentaux. Le HZN-825 a été précédemment administré à 94 participants en bonne santé dans 5 études cliniques de phase 1 et à 31 participants atteints de sclérose systémique cutanée diffuse dans une étude clinique de Phase 2a. Dans l’étude de Phase 2a menée chez des participants atteints de sclérose systémique cutanée diffuse le HZN-825 300 mg a été administré deux fois par jour pendant 24 semaines et a été bien toléré Si vous remplissez les conditions requises, la période d'étude totale sera d'environ 60 semaines, soit environ 14 mois. Cela comprend jusqu’à 4 semaines de phase de sélection pour voir si vous pouvez participer à l'étude, 52 semaines de traitement par le médicament expérimental (HZN-825 ou placebo), suivies de 4 semaines sans traitement pour suivre votre état clinique.