Étude de phase 1 en deux parties (en ouvert, à dose unique croissante [partie 1] et en ouvert, à dose unique d’extension [partie 2]) visant à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du NTLA-2001 chez des patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie (ATTRv-PN)

Critères d'inclusion de la polyneuropathie:

• Participants de sexe masculin et/ou féminin âgés de 18 à 80 ans inclus, au moment de la signature du consentement éclairé
• Diagnostic de polyneuropathie due à l'amylose à transthyrétine
• Poids corporel d'au moins 45 kilogrammes (kg) lors de la visite de dépistage
• Absence d'accès aux traitements approuvés pour l'amylose à transthyrétine et/ou progression de l'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie malgré l'utilisation d'un traitement approuvé pour l'ATTRv-PN

Critères d'exclusion de la polyneuropathie:

• Amyloïdose attribuable à une protéine non-TTR, par ex.g., amylose à chaîne légère amyloïde (AL)
• Amyloïdose à transthyrétine leptoméningée connue
• Utilisation de l'une des thérapies suivantes dirigées contre l'amylose à transthyrétine dans un certain laps de temps :
  1. Patisiran
  2. Inotersen
  3. Vutrisiran
  4. Tafamidis
  5. Diflunisal
  6. Doxycycline et/ou acide tauroursodésoxycholique
  7. Tout autre agent expérimental pour le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine avec polyneuropathie
• D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer