Etude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité d'emploi et la pharmacocinétique du fnp 223 (forme orale) dans le ralentissement de la progression de la paralysie supranucléaire progressive (psp)

Critères d'inclusion:

• Participants masculins ou féminins âgés de 50 à 80 ans au moment du consentement éclairé.

• Diagnostic de PSP possible ou probable des phénotypes du syndrome de Richardson (PSP-RS) selon les critères cliniques de la paralysie supranucléaire progressive de la Movement Disorders Society (MDS PSP). Au moins 1 (soit 1, soit les 2) des 2 éléments suivants doit être rempli :

  1. Paralysie supranucléaire verticale du regard.
  2. Ralentissement des saccades verticales ET instabilité posturale avec chutes dans les 3 premières années des symptômes de la PSP.
• Présence de symptômes de la PSP dans les ≤3 ans précédant le dépistage.
• Score MoCA ≥23
• Score PSPRS complet de 28 items ≤40.
• Capacité à se déplacer de manière autonome ou avec une assistance minimale, définie comme la capacité à faire au moins 10 pas (stabilisation d'un bras [utilisation d'une canne]).
• Poids corporel compris entre ≥43 kg/95 lbs et ≤120 kg/265 lbs.
• Résider en dehors d'un établissement de soins infirmiers spécialisés ou d'un établissement de soins pour personnes atteintes de démence, à l'exception des participants résidant dans un établissement d'aide à la vie autonome.
• Les participants doivent avoir un soignant ou un partenaire d'étude qui les accompagnera lors des visites de l'étude. Le soignant ou le partenaire d'étude doit être une personne qui a des contacts fréquents (au moins 7 heures par semaine en une seule fois ou à des jours différents) avec le participant et qui est en mesure de fournir des informations sur les médicaments et l'état général du participant. Avant la réalisation de toute procédure d'étude, l'aidant ou le partenaire de l'étude doit accepter de signer le consentement éclairé approuvé par le comité d'éthique indépendant (CEI) ou le comité d'examen institutionnel (CEI).

Critères d'exclusion:

Troubles du mouvement non liés à la PSP-RS ou autres maladies du système nerveux central (SNC).

• Score de 3 dans n'importe quel domaine fonctionnel du PSP-CDS.
• Participants présentant une mutation génétique connue de la PSP (sur la base d'antécédents familiaux ou cliniques).
• Preuve d'une autre maladie neurologique qui pourrait expliquer les signes de la PSP (par exemple, la maladie de Parkinson, la maladie d'Alzheimer, etc.)
• Imagerie par résonance magnétique (IRM) du cerveau dans l'année précédant le dépistage, compatible avec :
• Maladies dégénératives primaires autres que la PSP.

Procédures

• Pour la sous-étude facultative uniquement : Contre-indication ou refus de subir 2 ponctions lombaires pour obtenir le LCR.
• Contre-indication ou incapacité à tolérer l'IRM pour l'IRM de dépistage et les évaluations volumétriques de l'IRM cérébrale tout au long de l'étude secondaire.