Étude de phase 2a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérance du NMD670 sur 21 jours chez des patients adultes ambulatoires atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 et de type 2

Critères d'inclusion:

• Les patients , hommes ou femmes, doivent être âgés de 18 à 70 ans inclus
• Diagnostic de CMT de type 1 ou 2 confirmé par un test génétique.
• Indice de masse corporelle compris entre 18 et 35 kg/m² inclus au moment de la sélection, avec un poids minimum de 40 kg.
• L'utilisation de contraceptifs par les hommes et les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant à des études cliniques.
• Le patient est capable de donner son consentement éclairé et l'a signé.

Critères d'exclusion:

• Les participants souffrant d'une autre maladie importante pouvant interférer avec l'interprétation des données de l'étude (par exemple, d'autres maladies neuromusculaires) et/ou la capacité à effectuer les tests, selon l'opinion de l'investigateur.
• Les participants présentant des anomalies dans les résultats des tests de laboratoire lors de la sélection, considérées comme cliniquement significatives par l'investigateur.
• Les participants qui ont reçu un traitement avec un autre IMP dans les 30 jours avant le jour 1.
• Les participants ayant des antécédents de mauvaise observance du traitement, selon l'avis de l'investigateur.
• Les participantes qui prévoient d'être enceintes pendant l'étude ou qui sont actuellement enceintes ou qui allaitent.