Etude de phase Ib en double aveugle, randomisée et contrôlée contre placebo, visant à évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique, l’immunogénicité et l’efficacité de l’argx-119 chez des participants adultes atteints de syndromes myasthéniques congénitaux liés aux mutations du gène dok7

Critères d'inclusion:

• Être âgé d'au moins 18 ans.
• Souffre de syndromes myasthéniques congénitaux génétiquement confirmés dus à une mutation de en aval de la kinase 7 (DOK7-CMS).
• Les participants prenant des bêta-agonistes oraux (par exemple, albutérol, salbutamol, éphédrine) doivent vous recevez le médicament depuis plus de 3 mois et acceptez de continuer à suivre un même schéma posologique stable du même médicament jusqu'à la fin de l'étude.

Critères d'exclusion:

• Diagnostic de la CMS due à la mutation d'un gène autre que DOK7.
• Trouble médical connu susceptible de nuire à une évaluation précise de la CMS, confondre les résultats de l'étude ou exposer le patient à un risque excessif, selon l'évaluation l'enquêteur.
• Antécédents de malignité, de cancer, à moins qu'ils ne soient considérés comme guéris par un traitement adéquat sans des signes de récidive depuis plus de 5 ans. Participants traités de manière adéquate avec les cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : peau basocellulaire ou squameuse cancer, Carcinome in situ du col de l'utérus, Carcinome in situ du sein, Incident résultats histologiques du cancer de la prostate.
• Un médicament différent a été administré dans le cadre d'une autre étude clinique dans les 12 semaines ou 5 demi-vies avant le dépistage.
• Participation en cours à une autre étude clinique interventionnelle ou à une étude antérieure participation à toute étude de thérapie génique ou de thérapie cellulaire.

• État de grossesse ou d'allaitement ou intention de devenir enceinte au cours de l'étude.

  La liste complète des critères d'exclusion se trouve dans le protocole.