Étude de phase II, en ouvert, évaluant l'efficacité et la sécurité de l'association du tagraxofusp et du vénétoclax chez des patients atteints de leucémies à cellules dendritiques plasmacytoïdes (BPDCN) en première ligne de traitement.

À propos

Pourquoi cet essai ? La meilleure façon de faire progresser la prise en charge d’une maladie est de traiter les patients dans le cadre d’essais thérapeutiques. La leucémie dérivée des cellules dendritiques ou LPDC est un type de cancer très rare affectant les cellules immunitaires immatures dans la moelle osseuse, appelées « cellules dendritiques plasmacytoïdes ». Cette maladie peut affecter de nombreux organes dont la peau, la moelle osseuse, le système nerveux central et les ganglions lymphatiques. Il n’y a pas actuellement de standard de traitement pour cette maladie. Le plus souvent il est proposé un traitement par chimiothérapie intensive comme pour les leucémies aigue, mais les résultats sont peu satisfaisants et la chimiothérapie intensive n’est pas toujours possible chez les patients âgés ou avec des comorbidités car trop toxique. Actuellement le seul traitement approuvé par les autorités de santé aux Etats-Unis et dans certains pays d’Europe est le tagraxofusp. Afin d’améliorer l’efficacité de ce traitement, le présent essai propose d’étudier l’association d’un traitement Objectif de l’étude L’objectif de cette étude est de démontrer que l'association tagraxofusp + venetoclax augmente le taux de rémission complète, évalué après 3 mois de traitement. Cette étude se déroulera en plusieurs périodes et phases de traitement : o Période de sélection de 28 jours o Pré-phase de 3 jours o Phase de traitement de 3 mois avec l’association tagraxofusp/venetoclax suivi d’une évaluation de la réponse. o La suite du traitement dépendra de la réponse obtenue à 3 mois : o Tous les patients ayant obtenu une bonne réponse après 3 cycles de traitement se verront proposer une allogreffe de cellules souches si cette procédure est possible. o Si la réponse au traitement est bonne mais que l’allogreffe n’est pas possible, l’association tagraxofusp/venetoclax sera poursuivie pour une durée de 9 mois (soit12 cycles au maximum) o Les patients toujours en bonne réponse après 12 cycles de tagraxofusp/venetoclax recevront ensuite un traitement d’entretien soit avec du venetoclax en monothérapie, soit du tagraxofusp en monothérapie, soit l’association tagraxofusp/venetoclax pendant 12 mois supplémentaires. o Période de suivi de 12 mois après la fin du traitement La durée totale maximum de participation à l’étude sera de 2 ans de traitement puis 1 an de suivi et 5 ans d’observation