Etude de phase iii, multicentrique, randomisée, en double aveugle, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’emactuzumab par rapport à un placebo chez des patients atteints d’une tumeur ténosynoviale à cellules géantes

Critères d'inclusion:

• Âge > 12 ans
• TGCT local ou diffus confirmé par biopsie (antécédents de diagnostic standard) où la résection chirurgicale serait associée à une aggravation prévisible des limitations fonctionnelles en raison de lésions articulaires chirurgicales, et/ou le sujet présente un risque élevé anticipé de récidive précoce tel que déterminé par un comité multidisciplinaire des tumeurs ou équivalent, ou toute autre morbidité associée à la chirurgie, et/ou le traitement chirurgical n'est pas censé améliorer les résultats cliniques du sujet.
• Maladie mesurable : diamètre le plus long ≥20 mm.
• Fonctionnement adéquat des organes et de la moelle osseuse.
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif avant le début du traitement et accepter d'utiliser une méthode de contraception très efficace.
• Les participants doivent avoir donné leur consentement écrit.

Critères d'exclusion:

• S'il s'agit d'une femme, le sujet est enceinte ou allaite.
• Conditions médicales, y compris auto-immunes, nécessitant une immunosuppression systémique. Tout traitement systémique pour ces conditions (par exemple, glucocorticoïdes) n'est pas autorisé dans les 4 semaines précédant la sélection et pendant l'étude.
• TGCT métastatique connu ou autre cancer actif nécessitant un traitement concomitant ou planifié.
• Traitement systémique de la TGCT (expérimental ou approuvé) ciblant le CSF-1 ou le CSF-1R ou tout inhibiteur de kinase multi-tyrosine (par exemple nilotinib et imatinib) dans les 3 mois précédant la sélection.
• Toute chirurgie, chimiothérapie ou radiothérapie dans les 3 mois précédant la sélection
• toxicité cliniquement significative non résolue d'un traitement antérieur ou tout antécédent de toxicité hépatique grave.
• Antécédents actuels ou chroniques de maladie hépatique.
• Fonction rénale et hépatique inadéquate
• Traitement antirétroviral systémique dans les 3 mois précédant l'examen initial.
• Dans les 6 mois précédant le début du traitement, le patient a subi un infarctus du myocarde cliniquement significatif, une angine de poitrine sévère/instable, une insuffisance cardiaque congestive de classe III ou IV selon la New York Heart Association (NYHA), ou une maladie pulmonaire (critères NYHA 1994), y compris un événement thromboembolique sévère ; des plaies cliniquement significatives incomplètement guéries, y compris des fractures osseuses ; une fracture pathologique ou une hypercalcémie significative.