Étude d’extension en ouvert, multicentrique, visant à évaluer la sécurité et l’efficacité à long terme de l’étavopivat chez des adultes, des adolescents et des enfants atteints de drépanocytose ou de thalassémie, ayant terminé une période de traitement dans le cadre d’une étude sur l’étavopivat

Critères d'inclusion:

• Le patient  doit avoir participé à une étude parentale sur l'étavopivat pour le traitement de la drépanocytose ou de la thalassémie et avoir terminé au moins une période de traitement de l'étude parentale.
• Le patient  doit avoir tiré un bénéfice clinique du traitement par étavopivat, tel que déterminé par l'investigateur.
• Tout participant ayant subi une réduction de dose ou une interruption temporaire devra être réintégré avant d'être transféré.
• Les patients  traités à l'hydroxyurée (HU), au crizanlizumab ou à la l-glutamine en poudre orale (Endari®) au moment du consentement peuvent être éligibles s'ils :
• Patients ayant reçu une dose stable pendant leur participation à l'étude mère (c'est-à-dire qu'il n'y a pas eu de changement de dose, sauf pour des raisons de poids ou d'âge).
• Avoir respecté le régime de traitement à la discrétion de l'investigateur au cours de la participation à l'étude principale.

Critères d'exclusion:

• Tout trouble, à l'exception des conditions associées à la DSC ou à la thalassémie, qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du participant ou le respect du protocole.
• Le participant s'est retiré d'une étude clinique sur l'étavopivat ou a interrompu son traitement de façon permanente.
• Les participants ayant subi une réduction permanente de la dose ou une interruption temporaire du traitement.
• Utilisation de l'un des éléments suivants dans les délais précédant la visite de transfert comme indiqué :
• Utilisation de voxelotor dans le cadre de la participation à l'étude mère ou besoin anticipé de cet agent au cours de cette étude.
• Utilisation d'un antagoniste expérimental de la sélectine (par exemple, un anticorps monoclonal ou une petite molécule) dans le cadre de l'étude mère ou besoin anticipé de tels agents au cours de cette étude.
• Utilisation d'érythropoïétine ou d'un autre facteur de croissance hématopoïétique dans le cadre de l'étude mère ou besoin anticipé de tels agents au cours de cette étude.
• Prise ou utilisation de médicaments concomitants qui sont de puissants inducteurs du cytochrome P450 (CYP) 3A4 dans les 2 semaines précédant la visite de transfert ou besoin anticipé de tels agents pendant l'étude.
• Participation actuelle à une étude qui n'est pas une étude parentale désignée