Étude en ouvert de phase 2, de type « panier », visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du GTX-102 chez des patients adultes et pédiatriques atteints du 2025-A00875-44avec un génotype délétion ou non-délétion.

Sous-protocole GTX-102-CL210A : Étude en ouvert de phase 2, contrôlée par rapport aux données de référence, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du GTX-102 chez les patients atteints du syndrome d'Angelman avec un génotype délétion âgés de 1 à < 4 ans.

Sous-protocole GTX-102-CL210B : Étude en ouvert de phase 2, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du GTX-102 chez des patients atteints du syndrome d'Angelman de génotype UPD/ICD âgés de 4 à < 18 ans

Sous-protocole GTX-102-CL210C : Étude en ouvert de phase 2, contrôlée par rapport aux données de référence, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du GTX-102 chez des patients présentant tous les génotypes du syndrome d'Angelman âgés de 18 à < 65 ans.

Sous-protocole GTX-102-CL210D : Étude en ouvert randomisée de phase 2 visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du GTX-102 chez des patients atteints du syndrome d'Angelman de génotype mutation âgés de 4 à < 18 ans

GTX-102-CL210

Promoteur

ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC

Investigateur coordonnateur

BAHI-BUISSON Nadia

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial». Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques

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  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

    Adresse :

    149 rue de Sèvres
    75743 PARIS CEDEX15
    France

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