Étude en ouvert en deux parties portant sur le regv131-lnp1265, une thérapie d’insertion du gène du facteur de coagulation ix a base de crispr/cas9 chez des participants atteints d’hémophilie b

BEYOND-9

Promoteur

REGENERON PHARMACEUTICALS INC

Investigateur coordonnateur

DARGAUD Ysem

Centre coordonnateur

Hospices Civils de Lyon

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial». Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques

Principaux critères d'inclusion:

  1. Patient avec un diagnostic confirmé d'hémophilie B sévère ou modérément sévère avec antécédents médicaux d'activité fonctionnelle du FIX (≤2% ou <0,02 UI/mL) ou génotype documenté connu pour produire une hémophilie B sévère.
  2. Prise actuelle d'un traitement prophylactique par le FIX et expérience antérieure d'un traitement par le FIX, tel que défini dans le protocole.
  3. Participation à la période d'introduction de cette étude interventionnelle OU à une étude d'introduction séparée (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) pendant au moins 6 mois pour les données ABR tout en prenant une prophylaxie au FIX, comme défini dans le protocole.

Principaux critères d'exclusion

  1. Antécédents d'inhibition du FIX (évaluation clinique ou en laboratoire) à 2 reprises ou plus
  2. Titre d'inhibiteur Bethesda supérieur à la limite supérieure de la normale (LSN) lors de la sélection.
  3. Anticorps préexistants détectables contre la capside du virus adéno-associé de sérotype 8 (AAV8), mesurés par dosage immuno-enzymatique (ELISA) lors de la présélection (ou de la visite finale d'introduction, le cas échéant).
  4. Toute maladie hépatique sous-jacente significative telle que : maladie cholestatique du foie, cirrhose du foie, hypertension portale, splénomégalie, encéphalopathie hépatique.
  5. Preuve d'une fibrose hépatique avancée, telle que définie dans le protocole.
  6. Preuve de cirrhose et/ou d'hypertension portale évaluée par échographie abdominale lors de la sélection ou mesurée dans les 6 mois précédant la visite de sélection.
  7. Antécédents d'événements thrombo-emboliques artériels ou veineux, tels que définis dans le protocole
  8. Antécédents d'hypersensibilité aux corticostéroïdes ou état pathologique connu nécessitant l'administration chronique de corticostéroïdes
  9. Avoir déjà reçu une thérapie génique à base d'AAV ou avoir l'intention de recevoir une thérapie génique à base d'AAV approuvée ou expérimentale autre que REGV131-LNP1265 au cours de la période d'étude.
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

    Adresse :

    149 rue de Sèvres
    75743 PARIS CEDEX15
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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