Étude ouverte de phase 2 portant sur l'efficacité et la sécurité de l'ajout de l'azacitidine orale au traitement de rattrapage par gilteritinib chez les sujets âgés ≥ à 18 ans atteints de leucémie aiguë myéloïde FLT3 muté en rechute ou réfractaire

À propos

La meilleure façon de faire progresser la prise en charge d’une maladie est de traiter les patients dans le cadre d’essais thérapeutiques contrôlés. Depuis plusieurs années, des progrès significatifs ont été accomplis dans le traitement de la Leucémie Aiguë Myéloïde (LAM), notamment grâce au développement des nouvelles thérapies ciblées, adaptées aux gènes mutés des cellules cancéreuses, plus efficaces et moins toxiques. Ces dernières années, le gilteritinib a montré une efficacité supérieure dans le traitement des LAM réfractaires ou en rechute, quand les cellules cancéreuses de la LAM avaient le gène FLT3 muté. Les résultats obtenus avec ce traitement restent néanmoins à améliorer pour augmenter les chances de rémission et de survie à long terme. Afin d’améliorer ce traitement, la présente étude propose l’ajout d’un traitement par Azacitidine-orale (Onureg®) au gilteritinib. Jusqu'au gilteritinib, il n'existait pas de traitement de référence établi pour les sujets atteints de LAM FLT3 muté en rechute ou réfractaire. Dans l’essai clinique ayant amené à son enregistrement, le gilteritinib a permis d'obtenir une meilleure réponse au traitement, une plus grande proportion de patients recevant une greffe de cellules souches hématopoïétiques ainsi qu’une amélioration de la survie des patients, en comparaison avec les autres régimes de traitement habituellement proposés dans cette situation. Votre médecin pourra vous proposer les autres options thérapeutiques disponibles dans votre centre. Dans tous les cas vous recevrez un traitement de référence de cette situation, le gilteritinib, l’adjonction de l’azacitidine orale ayant pour objectif d’en améliorer encore les résultats. L’objectif de cette étude est de démontrer que l’ajout de l’Azacitidine orale (Onureg) au gilteritinib améliore l’efficacité du traitement. Le médicament expérimental dans cette étude est l’azacitidine orale (Onureg®). L’azacitidine fait partie d’une classe de médicaments anti-cancéreux connus sous le nom d’agents déméthylants. Ces types de médicaments modifient la façon dont les cellules cancéreuses grandissent et se multiplient. L’azacitidine injectable (Vidaza®), est une formulation d’azacitidine administrée par injections, approuvée en France pour le traitement des hémopathies depuis plus de 10 ans. Récemment, l’azacitidine a été développée sous forme orale (Onureg®) et a aussi démontré de bons résultats dans le traitement de la LAM, avec une exposition au médicament plus longue mais moins intense qu’en formulation injectable (Vidaza®). Il est utilisé couramment en traitement d’entretien chez les patients en rémission. L’objectif de cette étude est donc d’améliorer les résultats du gilteritinib en ajoutant un autre traitement efficace, l’azacitidine orale (Onureg®).