Etude panier de phase IB en ouvert portant sur le ray121 pour l’inhibition de la voie classique du complément dans les maladies immunologiques (étude rainbow)

RAINBOW Trial

Promoteur

CHUGAI PHARMACEUTICAL CO LTD

Investigateur coordonnateur

SAADOUN David

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital La Pitié-Salpêtrière

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial» . Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques

Critères d'inclusion:

  1. Formulaire de consentement éclairé signé
  2. Âge supérieur ou égal à 18 ans et inférieur ou égal à 75 ans au moment de signer le formulaire de consentement éclairé (sauf pour la tension artérielle) ; âge =18 et = 85 (score de Karnofsky ≥60 % au moment du dépistage)
  3. Capacité à respecter le protocole de l'étude
  4. Pour les femmes en âge de procréer : accord de rester abstinentes (s'abstenir de rapports hétérosexuels) ou utiliser des méthodes contraceptives très efficaces
  5. Pour les hommes : accord de rester abstinent (s'abstenir de tout rapport hétérosexuel) ou utiliser des moyens contraceptifs et accepter de ne pas donner de sperme
  6. Cohorte APS : APS primaire établie définie selon les critères suivants (au moins un des critères de laboratoire (et l'un des critères cliniques doit être rempli) :
    • Critères de laboratoire (profil APl)
    • Test d'anticoagulant lupique (LA) toujours positif
    • Isotype d'immunoglobuline G (IgG) anticardiolipine (AcL) constamment positif
    • Isotype IgG anti-bêta-2 glycoprotéine-1 (Aβ2GPI) constamment positif
    • Critères cliniques
    • Vasculopathie livedoïde et présence d'ulcère cutané
    • Néphropathie APL aiguë/chronique
  7. Cohorte BP :
    1. Âge ≥18 ans et = 85 ans avec un score de Karnofsky ≥60 %
    2. Lésions cutanées prédominantes
    3. Diagnostic de tension artérielle avec les évaluations positives suivantes :
      • une immunofluorescence directe positive, et soit
      • b Immunofluorescence indirecte positive, ou
      • c Sérologie positive à l'ELISA pour l'autoanticorps BP180
    4. Score de l'indice de zone de la pemphigoïde bulleuse (BPDAI) ≥20
    5. Moyenne hebdomadaire du score numérique quotidien de pic de prurit (PP-NRS) >=4
    6. Accepter de photographier les lésions bulleuses
  8. Cohorte BS :
    1. Diagnostiqué avec BS
    2. Ulcères buccaux survenus au moins 3 fois au cours des 12 mois précédents
    3. Avoir au moins 2 ulcères buccaux au cours des 4 semaines précédant le dépistage
    4. Souffrez d'au moins 2 ulcères buccaux à la semaine 0
    5. Avoir déjà reçu un traitement par au moins un traitement antituberculeux non biologique
    6. Patients nécessitant un traitement systémique, comme ceux souffrant d'ulcères buccaux ou cutanés muqueuses ne peut pas être contrôlé de manière adéquate par un traitement topique
  9. Cohorte DM :
    1. Diagnostiqué avec des myopathies inflammatoires définies ou probables et classé dans la catégorie DM
    2. Patients présentant une réponse inadéquate aux corticostéroïdes et/ou immunosuppresseurs ou intolérance aux traitements contre le diabète
    3. Score du test musculaire manuel 8 (MMT-8) 142, avec au moins une anomalie les mesures de base suivantes :
      • Échelle visuelle analogique de l'activité globale du patient (pTGA-VAS) ≥2 cm
      • Échelle visuelle analogique de l'activité globale des médecins (pHGA-VAS) ≥2 cm
      • Activité extra-musculaire globale ≥2 cm
      • Au moins une enzyme musculaire > 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN)
      • Questionnaire d'évaluation de la santé (HAQ) ≥0,25
    4. DM modéré à sévère défini par un score d'activité CDASI > 14
  10. Cohorte IMNM :
    1. Diagnostiqué cliniquement avec l'IMNM comme une myopathie anti-hMGCR ou une myopathie anti-SRP
    2. Créatine kinase (CK) > 1 000 U/L
    3. Patients présentant une réponse inadéquate aux corticostéroïdes et/ou immunosuppresseurs ou intolérance aux traitements IMNM
    4. Score MMT-8 142
  11. Cohorte ITP :
    1. Diagnostic confirmé de PTI persistant/chronique sur la base des éléments suivants critères :
      1. ITP défini selon les directives en vigueur
      2. Numération plaquettaire = 30 × 10⁹/L à 2 reprises consécutives
    2. Absence de réponse plaquettaire adéquate et durable à une thrombopoïétine un agoniste des récepteurs et au moins un autre traitement ITP ou un second agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-RA)
    3. Un historique de réponse avec une augmentation du nombre de plaquettes de plus de 20 × 10⁹/L par rapport à la valeur initiale par au moins une ligne de traitement précédente

Critères d'exclusion:

  1. Antécédents d'anaphylaxie ou d'hypersensibilité à un agent biologique
  2. Infection active nécessitant un antiviral, des antibiotiques ou un antifongique systémiques
  3. Chirurgie planifiée au cours de l'étude
  4. Enceinte, allaitante ou ayant l'intention de devenir enceinte
  5. Toute affection médicale grave ou anomalie constatée lors des tests cliniques de laboratoire qui empêche le patient de participer à l'étude et de la terminer en toute sécurité
  6. Anomalies de l'ECG cliniquement significatives
  7. Abus de drogues illicites ou d'alcool

  8. Diagnostic clinique des maladies auto-immunes autres que la maladie cible (sauf

    Syndrome de Sjögren (DM et IMNM)

  9. Positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B
  10. Résultats positifs pour les anticorps contre le virus de l'hépatite C
  11. Résultats positifs pour l'anticorps contre le virus de l'immunodéficience humaine
  12. Preuve d'une infection actuelle par la tuberculose
  13. Antécédents de cancer en 5 ans
  14. Traitement par un traitement expérimental dans un délai de 28 jours ou de 5 demi-vies
  15. Traitement antérieur et actuel par un anticorps anti-C1S à tout moment
  16. Autres inhibiteurs du complément dans les 3 mois
  17. Patients recevant des traitements répondant aux critères thérapeutiques interdits
  18. Patients présentant un taux élevé d'alanine aminotransférase ou d'aspartate aminotransférase > 1,5 × LSN en association avec une bilirubine totale élevée > 1,5 × LSN
  19. Cohorte APS :
    1. APS associé à d'autres maladies auto-immunes systémiques
    2. Thrombose aiguë (diagnostic de thrombose aiguë artérielle ou veineuse) dans les 30 jours avant la projection
    3. Patients atteints d'APS thrombotique sans aucun traitement anticoagulant
    4. Traitement avec des médicaments interdits
  20. Cohorte BP :
    1. Initiation du traitement par voie systémique ou augmentation de la dose corticostéroïde topique dans les 2 semaines
    2. Traitement actuel avec un médicament susceptible de provoquer ou d'exacerber la tension artérielle, sauf si la dose est restée stable
    3. Initiation du traitement par un inhibiteur topique de la calcineurine ou par voie topique inhibiteur de la phosphodiestérase (PDE) 4 en 7 jours
    4. Traitement avec des médicaments interdits
  21. Cohorte BS :
    1. Atteinte active des principaux organes liée à la SB : lésions oculaires nécessitant traitement immunosuppresseur pulmonaire (par exemple, anévrisme de l'artère pulmonaire), vasculaire (par exemple, thrombophlébit), gastro-intestinal (par exemple, ulcères le tractus gastro-intestinal) et le système nerveux central (par exemple, manifestations (méningo-encéphalite)
    2. Antécédents de thrombose veineuse ou artérielle en moins d'un an
    3. Traitement avec des médicaments interdits
  22. Cohorte DM :
    1. Amélioration du PHGA-VAS ≥3, ou amélioration cliniquement significative entre dépistage et base de référence
    2. Myosite à chevauchement (sauf en cas de chevauchement avec le syndrome de Sjögren), conjonctive DM associée à une maladie tissulaire, myosite à corps d'inclusion, polymyosite, IMNM, diabète juvénile ou myopathie d'origine médicamenteuse
    3. Myosite associée au cancer
    4. Dommages musculaires importants
    5. Antécédents de poussée de pneumopathie interstitielle sévère, sévère une inflammation pulmonaire non infectieuse nécessitant une intervention active, ou plusieurs épisodes de maladie pulmonaire
    6. Faiblesse musculaire respiratoire sévère
    7. Paralysie bulbaire sévère
    8. Traitement avec des médicaments interdits
  23. Cohorte IMNM :
    1. Amélioration du PHGA-VAS ≥3, ou amélioration cliniquement significative entre dépistage et base de référence
    2. Myosite à chevauchement (sauf en cas de chevauchement avec le syndrome de Sjögren), conjonctive diabète associé à une maladie tissulaire, myosite à corps d'inclusion, polymyosite, diabète juvénile ou myopathie d'origine médicamenteuse
    3. Myosite associée au cancer
    4. Dommages musculaires importants
    5. Antécédents de poussée sévère de pneumopathie interstitielle (PID), sévère une inflammation pulmonaire non infectieuse nécessitant une intervention active, ou plusieurs épisodes de maladie pulmonaire
    6. Faiblesse musculaire respiratoire sévère
    7. Paralysie bulbaire sévère
    8. Traitement avec des médicaments interdits
  24. Cohorte ITP :
    1. ITP secondaire
    2. Diagnostic clinique ou antécédents de syndrome myélodysplasique ou auto-immun anémie hémolytique
    3. Antécédents de thrombose veineuse ou artérielle dans les 12 mois
    4. Patients ayant présenté une hémorragie majeure dans les 4 semaines
    5. Traitement avec des médicaments interdits
    6. Tous les résultats des tests de laboratoire répondent à l'un des critères suivants à projection :
      1. Hémoglobine 10 g/dL
      2. Hormone stimulant la thyroïde ≥10 μUI/ml
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital La Pitié-Salpêtrière

    Adresse :

    47 boulevard de l'Hôpital
    75651 PARIS CEDEX13
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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Afin de faciliter les réponses des médecins aux  demandes de participation aux essais cliniques , il est nécessaire de communiquer des informations sur votre état clinique motivant cette  demande et, de bien vérifier que  l’essai choisi  est  ouvert aux inclusions (cette information figure sur ce  registre des essais) .

J’ai bien noté que : 

L’AP-HP est responsable du traitement des données personnelles que vous renseignez dans le formulaire de demande de participation. Ces informations servent uniquement à transmettre votre demande à l’équipe de l’essai clinique concerné, afin qu’un médecin puisse vous recontacter pour vous donner plus d’informations sur la recherche. 

Si l’essai est coordonné par un médecin de l’AP-HP, votre demande lui est directement transmise. Lorsque l’essai est conduit par un médecin extérieur à l’AP-HP, votre demande est d’abord reçue par un médecin de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) de l’AP-HP. Ce médecin, également tenu au secret médical, se charge ensuite de la transmettre au médecin coordonnateur externe responsable de l’essai. 

Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.

Ce traitement est fondé sur votre consentement. Dans le cas où vous ne souhaiteriez plus que vos données personnelles soient traitées dans le cadre de cette demande, vous pouvez retirer votre consentement, à tout moment et sans avoir à vous justifier. 

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Vous disposez également d’un droit d'introduire une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés.

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