Eude de phase iii, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, et croisée sur le deucrictibant administré par voie orale (capsule molle) pour traiter à la demande les crises chez des adolescents et des adultes atteints d’angioœdème héréditaire

Critères d'inclusion:

1. Consentement éclairé écrit.
2. Homme ou femme, âgé de ≥12 à ≤75 ans au moment de la fourniture du consentement éclairé écrit/de l'assentiment.
3. Diagnostic d'AOH-1/2/3.
4. Antécédents d'au moins 2 crises d'AOH au cours des 3 derniers mois précédant la sélection.
5. Expérience de l'utilisation d'un traitement standard pour gérer efficacement le traitement à la demande des crises d'AOH.
6. Les participants qui suivent un traitement prophylactique à long terme par le C1-INH dérivé du plasma (danazol, antifibrinolytiques, berotralstat ou lanadelumab) doivent avoir une dose et un régime stables et avoir l'intention de conserver la même dose pendant les 6 mois précédant la sélection et pendant toute la durée de l'étude. OU, le participant a cessé d'utiliser le C1-INH dérivé du plasma (danazol, antifibrinolytiques, berotralstat) au moins 2 semaines ou le lanadelumab au moins 10 semaines avant la sélection.
7. Capable d'enregistrer, sans aide, le journal électronique de l'AOH et les données ePRO à l'aide d'un appareil électronique.
8. Pour les participants adolescents âgés de ≥12 et \18 ans : poids corporel ≥40 kg.
9. Les participantes en âge de procréer doivent accepter les tests de grossesse et les méthodes de contraception spécifiés dans le protocole.

Critères d'exclusion:

1. Toute femme enceinte, qui envisage de l'être ou qui allaite.
2. Tout diagnostic d'angio-œdème autre que l'AOH.
3. Toute comorbidité cliniquement significative ou tout dysfonctionnement systémique qui pourrait interférer avec la sécurité du participant ou sa capacité à participer à l'étude.
4. Utilisation d'androgènes atténués pour une prophylaxie à court terme dans les 2 semaines précédant la sélection.
5. Fonction hépatique anormale.
6. Fonction rénale anormale (DFGe60 ml/min/1,73 m2).
7. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours de l'année précédente, ou signes actuels de dépendance ou d'abus de substances.
8. Traitement antérieur de l'AOH à la demande par le deucrictibant.
9. Participer actuellement à une autre étude sur un médicament expérimental ou recevoir un autre traitement expérimental au cours des 30 derniers jours ou dans les 5 demi-vies (selon la durée la plus longue) à partir du moment de la randomisation.
10. Thérapie génique antérieure, quelle qu'en soit l'indication, à quelque moment que ce soit.
11. Utilisation de médicaments concomitants à absorption systémique qui sont de puissants inhibiteurs du CYP3A4 ou de puissants inducteurs du CYP3A4 au cours des 30 derniers jours ou dans les 5 demi-vies (selon la durée la plus longue) précédant le moment de la randomisation.
12. Hypersensibilité connue au médicament à l'étude ou à l'un des excipients du médicament à l'étude.