Evaluation de l'efficacité et de la sécurité de la metformine dans la dystrophie myotonique de type I (maladie de Steinert). Etude de phase III prospective, multicentrique, randomisée, contrôlée en double aveugle

À propos

La maladie de Steinert est une maladie rare d’origine génétique qui touche principalement les muscles, entraînant une faiblesse musculaire progressive invalidante impactant la qualité de vie des patients. Actuellement, il n’y a pas de traitement disponible car malheureusement aucun traitement préventif ou curatif n'existe. Pour lutter contre les symptômes musculaires, il est possible de pratiquer des exercices physiques ou de faire de la kinésithérapie mais les résultats n’apportent pas entière satisfaction, d’où la nécessité de développer une nouvelle stratégie thérapeutique. La metformine est une molécule qui a prouvé son efficacité dans la maladie de Steinert sur un modèle de souris, entraînant une amélioration de la force significative pour le groupe de souris traitées. Une étude complémentaire a également été conduite chez l’homme et a permis d’obtenir des résultats encourageants sur la marche des patients atteints de la maladie de Steinert.