Évaluation de phase 2a randomisée, en double aveugle, de détermination de la posologie, contrôlée par placebo, portant sur l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du PLN-74809 chez des participants atteints de cholangitecholangite sclérosante primitive et une fibrose hépatique suspectée.

À propos

On vous demande de participer à cette étude clinique parce que vous avez été suivi(e) par votre médecin pour votre maladie du foie et l’on vous a posé un diagnostic de cholangite sclérosante primitive (CSP) avec suspicion de fibrose hépatique, une maladie du foie rare et à long terme qui touche les voies biliaires (petits tubes) à l'intérieur et à l'extérieur du foie. On ne connait pas les causes exactes de la CSP, mais son développement a été lié à des facteurs environnementaux, à la génétique ou à des troubles du système immunitaire. Après avoir réalisé une évaluation de sélection, votre médecin vous a offert la possibilité de participer à cette étude qui teste un nouveau médicament pour la cholangite sclérosante primitive. Cette recherche sera réalisée par la société Pliant Therapeutics (désignée « le promoteur » dans cette note d’information). Dans cette étude clinique, un médicament expérimental appelé PLN-74809 est comparé à un placebo (qui ressemble au médicament expérimental mais ne contient pas de principe actif) pour traiter la CSP. PLN-74809 est un médicament expérimental parce que sa sécurité et son efficacité sont toujours à l’étude. Les agences gouvernementales n’ont pas encore approuvé son utilisation dans aucun pays pour aucune maladie. L’objectif principal de cette étude est de déterminer la sécurité et la tolérance (si les effets secondaires du médicament peuvent être tolérés par les patients de l’étude) de PLN-74809 par rapport à un placebo lorsqu’il est pris quotidiennement pendant 12 semaines au maximum. L’étude vise également à déterminer la façon selon laquelle votre organisme métabolise le médicament à l’étude et à évaluer toute évolution de votre maladie. Le PLN-74809 est développé pour le traitement de la cholangite sclérosante primitive. Il n'existe actuellement aucun traitement médical approuvé pour la CSP. La prise en charge de la maladie se limite à des mesures de soutien, qui ne permettent pas d'enrayer la progression de la maladie. Il existe donc un besoin médical non satisfait important pour des thérapies efficaces contre la CSP. À ce jour, quatre études de phase 1 menées chez des sujets sains sont terminées. Une étude de phase 1 et quatre études de phase 2 sont actuellement en cours. Toutes les données de ces études sont favorables à la poursuite du développement clinique du PLN-74809 pour le traitement de la cholangite sclérosante primitive. Il s'agit d’une étude randomisée, contrôlé par placebo, en double aveugle, qui sera réalisée en deux parties. • La partie 1 évaluera la dose de PLN-74809 de 40 mg. • La partie 2 évaluera les doses de PLN-74809 de 80 mg et 160 mg. Votre médecin vous indiquera la partie de l’étude à laquelle vous participerez ainsi que la dose. • « Contrôlée par placebo » signifie que certains patients de l’étude recevront un placebo (qui ne contient pas de principe actif), ce qui permet de mesurer et de comparer l'effet réel de PLN-74809. • « En double aveugle » signifie que ni vous, ni le promoteur, ni le médecin, ni le personnel de l'étude qui vous administre le traitement ne saura si vous recevez PLN-74809 ou le placebo. Cependant, votre médecin sera toujours en mesure d’obtenir cette information si cela s'avère nécessaire pour votre traitement médical. • « Randomisée » signifie que vous êtes assigné(e) complètement au hasard à l’un des groupes de traitement (comme à pile ou face), par un ordinateur. Que vous soyez dans la partie 1 ou dans la partie 2, il y aura deux groupes de traitement : o Un groupe recevra le PLN-74809 une fois par jour. o Un groupe recevra le placebo une fois par jour. Vos chances de recevoir PLN-74809 seront de 75 %, et celles de recevoir le placebo de 25 %. La durée totale de votre participation à cette étude sera d’environ 22 semaines sur 8 visites.