JAKAHDI - Inhibiteurs de JAK au cours du syndrome hémophagocytaire acquis en réanimation

À propos

Cette recherche porte sur le traitement du syndrome hémophagocytaire. Il s’agit d’une pathologie rare, qui peut être responsable de défaillances d'organes sévères et conduire les personnes en réanimation. Le traitement actuel dans les formes sévères repose le plus souvent sur l’administration d’étoposide (VP16) associé ou non à des corticoïdes. Le ruxolitinib est le premier inhibiteur de JAK développé, qui est autorisé en France pour certaines maladies du sang (myélofibrose, polyglobulie de Vaquez) et est également utilisé au cours des greffes de moelle osseuse. Les données sur son utilisation au cours du syndrome hémophagocytaire chez l'Homme sont encore rares mais encourageantes. Récemment, le ruxolitinib a été administré avec succès chez des patients ayant un syndrome hémophagocytaire acquis, seul ou en association avec les traitements conventionnels. Les inhibiteurs de JAK ont en effet permis une amélioration des manifestations cliniques et biologiques liées au syndrome hémophagocytaire, y compris chez les patients les plus sévères. Nous souhaitons démontrer que le ruxolitinib, en association avec le traitement de référence du syndrome hémophagocytaire, peut améliorer plus rapidement les défaillances d'organes et l’état clinique des patients. Pour répondre à la question posée dans la recherche, il est prévu d’inclure 42 personnes présentant un syndrome hémophagocytaire grave, dans 9 établissements de soins, situés en France. Dans la recherche proposée, nous allons évaluer les effets d’un traitement par ruxolitinib pendant 28 jours en plus du traitement de référence du syndrome hémophagocytaire, vous bénéficierez de l’administration de ruxolitinib par voie orale, sous forme de comprimés, à la posologie de 10mg matin et soir. Cette posologie est celle indiquée dans le traitement d’autres pathologies, notamment chez les patients greffés par moelle osseuse.