une étude clinique visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de la leriglitazone chez des participants masculins adultes atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale

Principaux critères d'inclusion

• Le sujet est un homme âgé de 18 ans ou plus.
• Le sujet présente une calD progressive, définie comme des lésions cérébrales GDE+.
• Sujets pour lesquels l'investigateur ne recommande pas le HSCT ou pour lesquels le sujet n'est pas disposé à subir une HSCT.
• Le sujet a un score de Loes ≥ 0,5 et ≤ 12 lors du dépistage.
• Le sujet ne présente pas de handicap fonctionnel majeur dans le score des troubles fonctionnels majeurs et de la fonction neurologique (MFD-NFS), sauf pour « en fauteuil roulant » » ou « incontinence totale », ce qui sera autorisé car ces symptômes sont considérés comme des symptômes attendus de l'AMN au cours de l'évolution de la maladie * Le sujet ne le sait pas présenter une déficience cognitive majeure qui affecterait sa capacité à participer à l'étude, comme l'a déterminé l'investigateur lors du dépistage.

Principaux critères d'exclusion

• Sujet ayant déjà subi une greffe de moelle osseuse (HSCT) ou un traitement par thérapie génique ex vivo (ELI-cel).
• Le sujet est atteint d'un diabète de type 1 ou de type 2 connu.
• Le sujet présente une hypersensibilité ou une intolérance connue à la pioglitazone ou à toute autre thiazolidinedione.
• Le sujet prend ou a pris de l'honokiol, de la pioglitazone ou d'autres thiazolidinediones dans les 3 mois précédant le dépistage.
• Sujet participant actuellement à une autre étude clinique interventionnelle ou dans le mois précédant le dépistage.
• Sujet présentant d'autres problèmes médicaux, neuropsychiatriques ou sociaux qui, de l'avis de l'investigateur, sont susceptibles d'affecter négativement le rapport bénéfice/risque de la participation à l'étude, d'interférer avec la conformité à l'étude ou de fausser les résultats de l'étude.