une étude clinique visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de la leriglitazone chez des participants masculins adultes atteints d’adrénoleucodystrophie cérébrale

MT-3-01

Promoteur

Minoryx Therapeutics

Investigateur coordinateur

MOCHEL Fanny

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital La Pitié-Salpêtrière

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial». Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français vous pouvez utiliser pour la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques

Principaux critères d'inclusion

  • Le sujet est un homme âgé de 18 ans ou plus.
  • Le sujet présente une calD progressive, définie comme des lésions cérébrales GDE+.
  • Sujets pour lesquels l'investigateur ne recommande pas le HSCT ou pour lesquels le sujet n'est pas disposé à subir une HSCT.
  • Le sujet a un score de Loes ≥ 0,5 et ≤ 12 lors du dépistage.
  • Le sujet ne présente pas de handicap fonctionnel majeur dans le score des troubles fonctionnels majeurs et de la fonction neurologique (MFD-NFS), sauf pour « en fauteuil roulant » » ou « incontinence totale », ce qui sera autorisé car ces symptômes sont considérés comme des symptômes attendus de l'AMN au cours de l'évolution de la maladie * Le sujet ne le sait pas présenter une déficience cognitive majeure qui affecterait sa capacité à participer à l'étude, comme l'a déterminé l'investigateur lors du dépistage.

Principaux critères d'exclusion

  • Sujet ayant déjà subi une greffe de moelle osseuse (HSCT) ou un traitement par thérapie génique ex vivo (ELI-cel).
  • Le sujet est atteint d'un diabète de type 1 ou de type 2 connu.
  • Le sujet présente une hypersensibilité ou une intolérance connue à la pioglitazone ou à toute autre thiazolidinedione.
  • Le sujet prend ou a pris de l'honokiol, de la pioglitazone ou d'autres thiazolidinediones dans les 3 mois précédant le dépistage.
  • Sujet participant actuellement à une autre étude clinique interventionnelle ou dans le mois précédant le dépistage.
  • Sujet présentant d'autres problèmes médicaux, neuropsychiatriques ou sociaux qui, de l'avis de l'investigateur, sont susceptibles d'affecter négativement le rapport bénéfice/risque de la participation à l'étude, d'interférer avec la conformité à l'étude ou de fausser les résultats de l'étude.
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital La Pitié-Salpêtrière

    Adresse :

    47 boulevard de l'Hôpital
    75651 PARIS CEDEX13
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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Afin de faciliter les réponses des médecins aux  demandes de participation aux essais cliniques , il est nécessaire de communiquer des informations sur votre état clinique motivant cette  demande et, de bien vérifier que  l’essai choisi  est  ouvert aux inclusions (cette information figure sur ce  registre des essais).

J’ai bien noté que :

  • L’AP-HP est responsable du traitement des données personnelles que vous renseignez dans le formulaire de demande de participation. Ces informations servent uniquement à transmettre votre demande à l’équipe de l’essai clinique concerné, afin qu’un médecin puisse vous recontacter pour vous donner plus d’informations sur la recherche.
  • Si l’essai est coordonné par un médecin de l’AP-HP, votre demande lui est directement transmise. Lorsque l’essai est conduit par un médecin extérieur à l’AP-HP, votre demande est d’abord reçue par un médecin de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) de l’AP-HP. Ce médecin, également tenu au secret médical, se charge ensuite de la transmettre au médecin coordonnateur externe responsable de l’essai.
  • Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.
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