Une étude d’extension en ouvert visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité à long terme de la prophylaxie par marstacimab chez des patients atteints d’hémophilie A sévère (activité du facteur de coagulation < 1 %) avec ou sans inhibiteurs ou chez des patients atteints d’hémophilie B modérément sévère à sévère (activité du facteur de coagulation ≤ 2 %) avec ou sans inhibiteurs

B7841007

Promoteur

PFIZER

Investigateur coordinateur

FRENZEL Laurent

Centre coordonnateur

AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

Population

Patients

Essais cliniques
Statut de l’essai

Inclusions en cours

À propos

Cet essai clinique est conduit par un promoteur industriel. Vous trouverez des informations complémentaires fournies par le promoteur en cliquant sur le lien hypertexte « Clinical Trial» situé sur la colonne de gauche du registre. Il vous permet d’accéder notamment au résumé des objectifs de l’essai, aux traitements évalués (médicaments, actes chirurgicaux…) ou examens évalués (imageries ; biologiques…) et aux principaux critères d’admissibilité à l’essai (âges, genres ; maladies…). Pour une lecture en français, vous pouvez utiliser la fonction traduction de votre navigateur ou le site https://Sante.fr/essais-cliniques/.

Critères d'inclusion:

Patients de moins de 18 ans atteints d'hémophilie A sévère (activité du facteur de coagulation FVIII 1 %) ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (activité du facteur de coagulation FIX ≤ 2 %).

  • Tous les participants auront un poids corporel minimum tel que défini par les études menées auprès des parents
  • Participants désireux et capables de se conformer à toutes les visites et traitements programmés plan, tests de laboratoire et autres procédures d'étude.
  • Les participants ont terminé avec succès leur participation à des études sur les parents, définies comme ne nécessitait pas de « résiliation anticipée »

Critères d'exclusion:

  • Traitement antérieur ou en cours ou antécédents de coronaropathie, veineuse ou thrombose artérielle (grade CTCAE > 3) ou maladie ischémique (sauf thrombose associée au cathéter)
  • Fonction rénale anormale telle que définie par un DFGe 30 mL.min/1,73 m (2)
  • Intervention chirurgicale planifiée connue au cours de la période d'étude prévue
  • Fonction hépatique instable telle que déterminée par l'évaluation clinique de l'investigateur et examen des résultats de laboratoire les plus récents du participant, ce qui permettrait de participant inapproprié pour l'étude
  • Pour les participants dont on sait qu'ils sont séropositifs, aggravation de l'état de la maladie, telle que déterminée par Évaluation clinique par l'investigateur et examen du laboratoire le plus récent du participant résultats, pour inclure le compte de CD4 récemment disponible localement (si disponible), qui rendre le participant inapproprié pour l'étude
  • Traitement concomitant régulier avec des médicaments immunomodulateurs (par exemple, IVIG) et traitement de routine corticostéroïdes systémiques, rituximab)
  • Utilisation continue ou planifiée d'une induction de la tolérance immunitaire ou d'une prophylaxie par le FVIII ou Remplacement du FIX pendant l'étude
  • Participation à une autre étude portant sur un ou plusieurs médicaments expérimentaux ou expérimentaux vaccin (s) dans les 30 jours ou les 5 demi-vies précédant ou pendant la participation à l'étude, à l'exception de la participation à des études sur les parents
  • Le personnel du site de recherche ou les employés de Pfizer directement impliqués dans la conduite du étude, personnel du site autrement supervisé par l'investigateur, et leurs collaborateurs respectifs membres de la famille
Se porter volontaire pour l’essai

Établissement(s) recruteur(s)

  • AP-HP - Hôpital Necker-Enfants Malades

    Adresse :

    149 rue de Sèvres
    75743 PARIS CEDEX15
    France

Contacter l'équipe de coordination de l'essai

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Afin de faciliter les réponses des médecins aux  demandes de participation aux essais cliniques , il est nécessaire de communiquer des informations sur votre état clinique motivant cette  demande et, de bien vérifier que  l’essai choisi  est  ouvert aux inclusions (cette information figure sur ce  registre des essais).

J’ai bien noté que :

  • L’AP-HP est responsable du traitement des données personnelles que vous renseignez dans le formulaire de demande de participation. Ces informations servent uniquement à transmettre votre demande à l’équipe de l’essai clinique concerné, afin qu’un médecin puisse vous recontacter pour vous donner plus d’informations sur la recherche.
  • Si l’essai est coordonné par un médecin de l’AP-HP, votre demande lui est directement transmise. Lorsque l’essai est conduit par un médecin extérieur à l’AP-HP, votre demande est d’abord reçue par un médecin de la Direction de la Recherche Clinique et de l’Innovation (DRCI) de l’AP-HP. Ce médecin, également tenu au secret médical, se charge ensuite de la transmettre au médecin coordonnateur externe responsable de l’essai.
  • Les données traitées par la DRCI ne sont conservées que le temps nécessaire à cette transmission. Une trace des demandes est conservée pour une durée de trois mois dans la base de données de l’AP-HP, conformément aux règles de sécurité et de confidentialité en vigueur. Les données ne sont utilisées qu’aux fins de mise en relation avec un médecin investigateur en vue d’une éventuelle participation à un essai clinique et ne font l’objet d’aucune réutilisation ni transmission à des tiers non habilités.
  • Ce traitement est fondé sur votre consentement. Dans le cas où vous ne souhaiteriez plus que vos données personnelles soient traitées dans le cadre de cette demande, vous pouvez retirer votre consentement, à tout moment et sans avoir à vous justifier.
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