Une étude en ouvert pour évaluer la sécurité au long cours du KVD900, un inhibiteur oral de la kallikréine plasmatique, comme traitement des crises d''angio-œdème chez les adolescents et les adultes atteints angio-œdème héréditaire de type I ou II

Les patients peuvent passer du KVD900-301.

Critères d'inclusion:

1. Diagnostic confirmé de l'angio-œdème héréditaire de type I ou II
2. Le patient a eu au moins deux crises d'angio-œdème héréditaire documentées dans les 3 mois précédant l'inclusion
3. Si un patient reçoit un traitement prophylactique à long terme avec l'un des thérapies autorisées par le protocole, ils doivent avoir suivi une dose et un schéma posologique stables pour au moins 3 mois avant la visite d'inscription (sauf pour le danazol, qui nécessite un dose et schéma posologique stables pendant au moins 6 mois avant la visite d'inscription).
4. Patients de sexe masculin ou féminin âgés de 12 ans et plus.
5. Les patientes doivent satisfaire aux exigences en matière de contraception.
6. Les patients doivent être capables d'avaler les comprimés d'essai entiers.
7. Les patients, tels qu'évalués par l'investigateur, doivent être en mesure de recevoir et stocker l'IMP et être capable de lire, de comprendre et de compléter l'eDiary.
8. L'investigateur estime que le patient est disposé et capable de respecter tous les protocoles exigences.
9. Le patient fournit un consentement éclairé signé ou un assentiment (le cas échéant). Un parent ou le représentant légalement autorisé (LAR) doit également fournir un consentement éclairé signé lorsque requis.

Critères d'exclusion:

1. Annulation de l'essai KVD900-301 pour des raisons de non-conformité, retrait de le consentement ou la sécurité.
2. Présence de problèmes de sécurité qui empêcheraient la participation au label ouvert essai tel que déterminé par l'investigateur.
3. Tout diagnostic concomitant d'une autre forme d'angioedème chronique, tel que le C1 acquis déficit en inhibiteurs, HAE associé à un C1-INH normal (auparavant connu sous le nom d'AOH de type III), angioedème idiopathique, ou angioedème associé à l'urticaire.
4. Antécédents cliniquement significatifs de faible réponse au récepteur 2 de la bradykinine (BR2) un bloqueur, un traitement par le C1-INH ou un traitement par inhibiteur de la kallikréine plasmatique pour la prise en charge de HAE, de l'avis de l'enquêteur.
5. Utilisation d'androgènes atténués autres que le danazol (par exemple, stanozolol, oxandrolone, méthyltestostérone, testostérone) ou des antifibrinolytiques (par exemple, acide tranexamique) dans 28 jours avant la visite d'inscription.
6. Utilisation d'inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) dans les 7 jours précédant le Visite d'inscription.
7. Tout médicament contenant des œstrogènes à absorption systémique (par exemple, par voie orale) contraceptifs (y compris l'éthinylestradiol ou l'hormonothérapie substitutive) dans les 7 % jours avant la visite d'inscription.
8. Fonction inadéquate des organes, y compris, mais sans s'y limiter :
9. Alanine aminotransférase (ALT) > 2 fois la limite supérieure normale (ULN)
10. Aspartate aminotransférase (AST) >2x ULN
11. Bilirubine directe > 1,25 fois ULN
12. Ratio normalisé international (INR) >1,2
13. Insuffisance hépatique cliniquement significative définie comme un score de Child-Pugh B ou C
14. Toute comorbidité ou tout dysfonctionnement systémique cliniquement significatif qui, selon l'avis de l'investigateur, mettrait en danger la sécurité du patient en participant à le procès.
15. Antécédents de toxicomanie ou de dépendance susceptibles de nuire à l'achèvement de l'essai, tel que déterminé par l'investigateur.
16. Hypersensibilité connue au KVD900 ou à l'un des excipients.
17. Participation à tout traitement ou essai de thérapie génique pour l'angio-œdème héréditaire
18. Participation à tout essai clinique expérimental interventionnel, y compris essai expérimental de vaccin contre la COVID-19, dans les 4 semaines suivant la dernière dose de médicament expérimental avant la visite d'inscription.
19. Toute patiente enceinte ou allaitante.