Une étude en ouvert simple bras, multicentrique, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de la transition d’un traitement par anticorps anti-C5 à un traitement par iptacopan chez des patients atteints de syndrome hémolytique et urémique atypique participants à l’étude.

Critères d'inclusion:

• Participants adultes, hommes et femmes, âgés de ≥ 18 ans, ayant reçu un diagnostic de SHUa et pour lesquels les étiologies d'autres types d'AMT et de maladies rénales autres que le SHUa ont été exclues.
• Actuellement, le traitement par anticorps anti-C5 est administré selon la posologie recommandée en fonction du poids depuis au moins 3 mois avant la visite de sélection.
• Preuve clinique de réponse au traitement par anticorps anti-C5 (en l'absence d'EP/PI) pendant au moins 3 mois avant le début de la période de sélection, telle que définie par :
  1. Normalisation hématologique de la numération plaquettaire ≥150 x 109/L et LDH en dessous de la limite supérieure de la normale [ULN], et
  2. Fonction rénale stable ou en amélioration, définie par une augmentation ≤15% de la créatinine sérique.
• La vaccination contre les infections à Neisseria meningitidis et Streptococcus pneumoniae est requise avant le début du traitement par iptacopan.
• Si elle n'a pas été effectuée auparavant ou si un rappel est nécessaire, la vaccination contre l'infection à Haemophilus influenzae doit être effectuée, si elle est disponible et conformément aux réglementations locales.

Critères d'exclusion:

• Antécédents de rechute du SHU pendant le traitement par anticorps anti-C5.
• DFGe < 30 ml/min/1,73 ml²
• Infection active ou antécédents d'infections invasives récurrentes causées par des bactéries encapsulées, c'est-à-dire le méningocoque, le pneumocoque (par exemple, N. meningitidis, S. pneumoniae) ou H. influenzae.
• Participants présentant une septicémie ou une infection bactérienne, virale (y compris COVID-19) ou fongique systémique active dans les 14 jours précédant l'administration du traitement à l'étude.
• Les patients ayant subi une greffe de rein, de moelle osseuse, de cellules souches hématopoïétiques, de coeur, de poumon, d'intestin grêle, de pancréas, de foie ou toute autre greffe de cellule ou d'organe solide.
• Les femmes enceintes ou qui allaitent, ou qui ont l'intention de concevoir pendant la durée de l'étude.
• Toute condition médicale jugée susceptible d'interférer avec la participation du patient à l'étude.