C’est une première : depuis peu, un « médicament chaperon » est autorisé. De quoi s’agit-il ? D’une nouvelle approche thérapeutique. Une molécule chaperon vient en aide à une protéine déficiente, mal configurée dans l’espace, et l’aide à retrouver une structure tridimensionnelle correcte. Ainsi secourue, la protéine ira rejoindre le bon compartiment cellulaire pour y accomplir sa fonction.