Étude de phase II/III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à groupes parallèles, à 2 bras, multicentrique, sans interruption opérationnelle, visant à évaluer l’efficacité, la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et l’immunogénicité de l’efgartigimod PH20 SC chez des participants âgés de 18 ans et plus, atteints de myopathie inflammatoire idiopathique active .

Critères d'inclusion:

• Consentement éclairé signé et daté .
• Dagnostic clinique certain ou probable de myopathie inflammatoire idiopathique (IIM)
• L'un des antécédents médicaux suivants : diagnostic de dermatomyosite (DM) ou dermatomyosite juvénile (JDM), diagnostic de la polymyosite (PM) (y compris syndrome des antisynthétases (ASY)), diagnostic de la myopathie nécrosante à médiation immunitaire (IMMM)
• Diagnostique d'une maladie active, définie par la présence d'au moins un des critères suivants : taux anormaux d'au moins une des enzymes suivantes : créatine kinase (CK), aldolase, lactate déshydrogénase, aspartate aminotransaminase (AST), l'alanine aminotransférase (ALT), sur la base des résultats du laboratoire central ; Électromyographie démontrant une maladie active au cours des 3 derniers mois ; Actif éruption cutanée due à une dermatomyosite (DM) ; une biopsie musculaire indique une activité idiopathique active myopathie inflammatoire (IIM) au cours des 3 derniers mois ; imagerie par résonance magnétique dans les 3 derniers mois indiquent une inflammation active
• Faiblesse musculaire
• Recevoir un traitement de fond autorisé pour la myopathie inflammatoire idiopathique.
• Utilisation de contraceptifs conformément à la réglementation locale, le cas échéant, pour personnes participant à des études cliniques. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et une grossesse urinaire négative tester au départ avant de recevoir un médicament expérimental
• La liste complète des critères d'inclusion se trouve dans le protocole.

Critères d'exclusion:

• Une infection active cliniquement significative lors du dépistage
• Un test de réaction en chaîne par polymérase (PCR) positif à la COVID-19 avant l'inscription
• Toute autre maladie auto-immune connue qui, de l'avis de l'investigateur, interférer avec une évaluation précise des symptômes cliniques de l'idiopathie myopathie inflammatoire (IIM) ou exposer le patient à un risque excessif
• Des antécédents de malignité, sauf si elle est considérée comme guérie par un traitement adéquat, sans signes de récidive pendant au moins 3 ans avant la première administration du médicament expérimental (IMP). Participants traités de manière adéquate avec les cancers suivants peuvent être inclus à tout moment : peau basocellulaire ou squameuse cancer ; Carcinome in situ du col de l'utérus ; Carcinome in situ du sein ; Découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate
• Lésions musculaires graves
• Myopathie induite par les glucocorticoïdes que l'investigateur considère comme la principale cause de faiblesse musculaire ou faiblesse permanente liée à une inflammation non idiopathique cause de la myopathie (IIM)
• Myosite juvénile (JDM) diagnostiquée plus de 5 ans après le dépistage ou myosite juvénile avec calcinose étendue ou calcinose sévère.
• Pneumopathie interstitielle non contrôlée ou toute autre maladie idiopathique non contrôlée manifestation de myopathie inflammatoire (IIM) qui, de l'avis de l'investigateur, serait susceptible de nécessiter un traitement par des médicaments interdits au cours de l'étude
• Autres myopathies inflammatoires et non inflammatoires : myosite à corps d'inclusion, chevauchement myosite), myopathies métaboliques, dystrophies musculaires ou antécédents familiaux de muscles dystrophie, myosite d'origine médicamenteuse ou endocrinienne et myosite juvénile (autre que la dermatomyosite juvénile (JDM)
• Maladie cliniquement significative, intervention chirurgicale majeure récente ou intention de subir une intervention chirurgicale au cours de l'étude, ou présente, de l'avis de l'investigateur, toute autre affection qui pourrait fausser les résultats de l'essai ou exposer le patient à un risque excessif
• Réaction d'hypersensibilité connue au médicament expérimental (IMP) ou à l'un des ses excipients
• A reçu un vaccin vivant ou vivant atténué moins de 4 semaines avant le dépistage.
• Test sérique positif lors du dépistage d'une infection virale active par l'un des affections suivantes : virus de l'hépatite B (VHB) ; virus de l'hépatite C (VHC) ; VIH
• Le participant a déjà participé à un essai clinique sur l'efgartigimod et a reçu au moins une dose de médicament expérimental (IMP).
• Le participant participe simultanément à toute autre étude clinique, y compris une étude non interventionnelle.
• Le participant a déjà consommé de l'alcool ou a déjà consommé de l'alcool (c'est-à-dire dans les 12 mois suivant le dépistage), abus de drogues ou de médicaments.
• La participante est enceinte, allaite ou a l'intention de devenir enceinte pendant l'étude.
• Le participant présente une insuffisance rénale sévère.
• Le participant est institutionnalisé par un tribunal ou une autre ordonnance gouvernementale ou se trouve dans un relation de dépendance avec le sponsor ou le chercheur. La liste complète des critères d'exclusion se trouve dans le protocole.