Etude de phase iiib en ouvert évaluant l’efficacité et la sécurité d’emploi du luspatercept (bms 986346/ace-536) administré à la dose maximale approuvée chez des patients atteints de smd-lr avec un score de risque ipss-r très faible, faible ou intermédiaire, et nécessitant des transfusions de globules rouges (maxilus)

Critères d'inclusion:

• Diagnostic documenté de syndromes myélodysplasiques (SMD) selon la classification 2016 de l'OMS qui correspond à la classification du système de notation pronostique international révisé (IPSS-R) de maladie à risque très faible, faible ou intermédiaire, et ayant < 5% de blastes dans la moelle osseuse.
• Taux d'érythropoïétine sérique endogène (sEPO) de < 500 U/L
• Nécessite des transfusions de globules rouges (GR), comme l'attestent les critères : Besoin moyen de transfusion de 2 à 6 unités/8 semaines de concentrés de globules rouges (pRBC) confirmé pendant un minimum de 8 semaines précédant immédiatement la randomisation.
• Score ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0, 1 ou 2.

Critères d'exclusion:

• Anémie cliniquement significative due à des carences en fer, en vitamine B12 ou en folates, anémie hémolytique auto-immune ou héréditaire, hypothyroïdie, ou tout type d'hémorragie ou de séquestration cliniquement significative connue ou anémie induite par des médicaments.
• antécédents connus de diagnostic de leucémie myéloïde aiguë (LMA)
• Hypertension non contrôlée, définie par des élévations répétées de la pression artérielle systolique (PAS) de ≥ 150 mmHg et/ou de la pression artérielle diastolique (PAD) de ≥ 100 mmHg en dépit d'un traitement adéquat.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent.